Là kỹ thuật đưa gen lành vào cơ thể thay thế cho gen bệnh hay đưa gen cần thiết nào đó thay vào vị trí gen bị sai hỏng để đạt được mục tiêu của liệu pháp... Phân loạiLiệu pháp gen t
Trang 1GVHD: LÊ NHÃ UYÊN LỚP 53CNSH
NHÓM 1
Trang 2THÀNH VIÊN NHÓM
1 GIANG THỊ THANH HUYỀN
2 VÕ THỊ THU THẢO
3 LƯƠNG HOÀNG KIM NGÂN
4 VÕ NGUYỄN NHƯ TRI
5 TRẦN HẢI PHONG
6 HOÀNG TUẤN LỘC
Nhóm 1 Đại học Nha Trang
2
Trang 31 LIỆU PHÁP GENE
Nhóm 1 Đại học Nha Trang
3
Trang 4NỘI DUNG
•1 LIỆU PHÁP GEN
• a Liệu pháp gen là gì?
• b Phân loại
• c Các bước cơ bản
• d Cơ sở của
liệu pháp gen
• e Các vector và các loại gen sử dụng trong
liệu pháp gen
• f Ứng dụng
4
Trang 5Theo thống kê ở người có khoảng 4000
bệnh do di truyền Trong đó có một lượng
lớn bệnh do di truyền là do sai hỏng của
một gen, thậm chí của một base duy nhất
Phần lớn các bệnh này là bệnh hiểm nghèo
khó điều trị Tuy nhiên sự phát triển của kĩ
thuật di truyền mở ra những hy vọng cho
những bệnh nhân bị bệnh di truyền này, đó
chính là liệu pháp gen
Nhóm 1 Đại học Nha Trang
5
Trang 6a Liệu pháp gen là gì?
Là kỹ thuật đưa gen lành vào cơ thể
thay thế cho gen bệnh hay đưa gen cần thiết nào đó thay vào vị trí gen bị sai
hỏng để đạt được mục tiêu của liệu
pháp
Nhóm 1 Đại học Nha Trang
6
Trang 7b Phân loại
Liệu pháp gen tế bào soma: là phương pháp
điều trị, thay thế hoặc sửa chữa các gen
hỏng, gen bệnh của tế bào soma trong cơ thể người bệnh.
Nhóm 1 Đại học Nha Trang
7
Trang 8Liệu pháp gen tế bào mầm: là phương pháp
điều trị, thay thế hoặc sửa chữa gen hỏng
cho các giao tử ( tinh trùng hoặc trứng )
nhằm tạo ra thế hệ sau bình thường.
Nhóm 1 Đại học Nha Trang
8
Trang 9c Các bước cơ bản
Các bước cơ bản trong liệu pháp gen
Tách gen
sử dụng cho liệu pháp gen
Kiểm soát
sự biểu hiện của gen liệu pháp
.Chuyển gen đến mô thích hợp
Nhóm 1 Đại học Nha Trang 9
Trang 10Cụ thể các bước :
Bước 1: Tạo vector tái tổ hợp mang gen cần
chuyển Sau đó, vector tái tổ hợp được đưa
vào tế bào nuôi cấy Loại tế bào được sử
dụng nhiều nhất là tế bào tuỷ xương vì dễ
nuôi cấy lại bao gồm nhiều tế bào nguồn đa thế (pluri potential)
Bước 2: Vector virus mang gen lành được đưa vào cơ thể mà từ đó người ta đã tách các tế
bào tuỷ xương
Nhóm 1 Đại học Nha Trang
10
Trang 11d Cơ sở dữ liệu của liệu pháp gen:
Để chuyển gen phải hội đủ những điều
kiện sau
1 Phải có bản sao đầy đủ của gen thích hợp
với những trình tự điều hòa thích hợp (trình tự khởi động).
2 Phải lựa chọn kĩ thuật đích.
3 Phương pháp ứng dụng liệu pháp gen Có
thể sử dụng trực tiếp với bệnh nhân hoặc trên tế bào đã tách ra khỏi người bệnh.
Nhóm 1 Đại học Nha Trang
11
Trang 12e Các vector và các loại gen
sử dụng trong liệu pháp gen:
1 Các vector:
a Các vector có bản chất là virus
thành từ adenovirus tái tổ hợp
- Adenovirus có khả năng biểu hiện liệu
pháp gen nhưng mất khả năng tái bản DNA gọi là vector adenovirus
- Vector andenovirus có thể mang các
gen liệu pháp có kích thước từ 8kb
đến 30kb
Nhóm 1 Đại học Nha Trang 12
Trang 13Nhóm 1 Đại học Nha Trang
13
Trang 14Vector retrovirus: là vector có cấu tạo từ
retrovirus đã được biến đổi gen (đã loại bỏ
các gen độc, chỉ giữ lại một số gen cần thiết
cho quá trình xâm nhiễm, tái bản và gắn
gen).
- Vector retrovirus phải có khả năng làm cho
gen liệu pháp hòa nhập vào tế bào đích với
tần số cao, không gây đột biến tế bào đích,
không gây hiệu ứng phụ bất lợi
Nhóm 1 Đại học Nha Trang
14
Trang 15Nhóm 1 Đại học Nha Trang
15
Trang 16b Các vector không có bản chất là virus:
Viral vector : có khả năng xâm nhiễm vào
tế bào chủ cao, chuyển các gen liệu pháp
và gắn các gen liệu pháp có hiệu quả.
- Hạn chế : mức độ an toàn của tế bào chủ, do
các gen chèn không đúng vị trí nên tạo các đột biến gen của tế bào chủ
Nhóm 1 Đại học Nha Trang
16
Trang 17Nhóm 1 Đại học Nha Trang
17
Trang 18Vector liệu pháp liposome : là phức hợp
liposome-DNA
- Ưu điểm : có thể mang gen liệu pháp có
kích thước lớn, qua màng tế bào dễ dàng.
- Nhược điểm: gây ra các phản ứng phụ.
Nhóm 1 Đại học Nha Trang
18
Trang 19Vector DNA trần : được thiết kế ở các dạng
plasmid, là những vòng DNA mang gen liệu pháp và một số gen cần thiết cho quá trình
tái bản gen trong tế bào chủ.
- Ưu điểm: cho phép mang gen liệu pháp kích
thước không hạn chế, dễ dàng chuyển gen
vào tế bào chủ
- Nhược điểm: không có khả năng gắn bộ gen
của tế bào chủ và gây đáp ứng miễn dịch
mạnh.
Nhóm 1 Đại học Nha Trang
19
Trang 202 Các loại gen sử dụng trong liệu pháp gen:
Các gen hoạt động bình thường ( gen lành).
Các gen có khả năng mã hóa một protein
đặc hiệu.
Các gen hoạt động đồng thời với gen bệnh.
Gen bất hoạt.
Nhóm 1 Đại học Nha Trang
20
Trang 21Gen bình thường: có thể đưa vào tế bào để
thay thế gen hỏng, gen mất chức năng khôi phục hoạt động bình thường của tế bào.
Các gen có khả năng mã hóa một protein
đặc hiệu: khi đưa vào tế bào sống có khả
năng tạo ra các protein đặc hiệu Các
protein đặc hiệu có thể ức chế hoạt động
của một gen khác trong tế bào, kìm hãm
khả năng phân chia của tế bào hoặc gây
chết tế bào bị bệnh.
Nhóm 1 Đại học Nha Trang
21
Trang 22Các gen khi đưa vào tế bào hoạt động đồng
thời với các gen bệnh làm hạn chế tác động
của các gen bệnh hoặc hỗ trỡ bù đắp cho
các gen bị hỏng.
Gen bất hoạt: được đưa vào tế bào thay thế
cho một gen lành nào đó nhằm hạn chế các
sản phẩm không cần thiết của gen lành hoặc tạo ra cho tế bào một trạng thái mới có tác
dụng chống lại bệnh tật.
Nhóm 1 Đại học Nha Trang
22
Trang 23f Ứng dụng
Bệnh ung thư: bằng cách đưa một gen gọi là p53 vào trong vi khuẩn rồi sau đó tiêm vi
khuẩn này vào cơ thể bệnh nhân Gen này
có mặt tự nhiên trong các tế bào khỏe
mạnh nhưng bị “khóa lại” hoặc đột biến
trong cơ thể của nhiều bệnh nhân.Khi
được được vi khuẩn dưa lại vào trong tế
bào khối u, gen này kích họat sự tự hủy
diệt của chúng, và lập trình các tế bào ung thư tự hủy diệt.
Nhóm 1 Đại học Nha Trang
23
Trang 24 Đến nay có 533 thử nghiệm liệu pháp gen
diễn ra trên thế giới Với 407 thử nghiệm
diễn ra ở Mỹ, đây là nước dẫn đầu trong
các thử nghệm của liệu pháp gen Trong số
533 thử nghiệm, có 322 thử nghiệm trong
điều trị bệnh ung thư, chiếm 62,28%, 37 thử nghiệmtrong điều trị HIV chiếm 6,94%,
ngoài ra là các thử nghiệm với các bệnh tim mạch, u xơ, SCI D (severe combined
immune deficiency), chứng máu khó
đông…….
Nhóm 1 Đại học Nha Trang
24
Trang 25Ưu nhược điểm của liệu pháp gene
Đưa gene lành vào cơ thể thay thế gene
bệnh là cách giải quyết triệt để (vì gen lành
sẽ được đưa vào đúng vị trí của nó trên bộ
gen và chịu tác động bình thường của các
trình tự biểu hiện gen đó ).
Khi đưa gene cần thiết nào đó thay vào vị
trí gene bị sai hỏng dễ thực hiện hơn
Nhóm 1 Đại học Nha Trang
25
Ưu điểm.
Trang 26Khi đưa thêm một gen cần thiết vào bộ gen,
người ta không làm chủ được vị trí gắn xen
của đoạn mới đưa vào Điều này dẫn đến :
Gen mới đưa vào không nằm trong phức
hợp điều hoà nên có thể được biểu hịên một
cách tuỳ tiện, không đúng nơi (đúng với loại
tế bào, mô đặchiệu) và không đúng lúc (đúng với chu trình phát triển cá thể), hoặc thậm
chí không được biểu hiện.
Gen mới đưa vào gây những hiệu quả không
mong muốn.
Gen gắn vào một vị trí có khả năng hoạt hoá
một gen tiền ung thư dẫn đến sự biểu hiện
quá độ của gen này gây ra ung thư.
Nhóm 1 Đại học Nha Trang
26
Nhược điểm
Trang 272 CÔNG NGHỆ TẾ BÀO GỐC
Nhóm 1 Đại học Nha Trang
27
Trang 28NỘI DUNG
2 CÔNG NGHỆ TẾ BÀO GỐC
a Tế bào gốc là gì?
b Công nghệ tế bào gốc là gì?
c Ứng dụng của công nghệ tế
bào gốc
Nhóm 1 Đại học Nha Trang
28
Trang 29a Tế bào gốc là gì?
Mời các bạn xem video sau:
Nhóm 1 Đại học Nha Trang
29
Trang 30Nhóm 1 Đại học Nha Trang
Trang 31PHÂN LOẠI TẾ BÀO GỐC
Nhóm 1 Đại học Nha Trang
Tế bào gốc trưởng thành (adult stem cells)
Tế bào khối u (Embryonic carcinomas)
Trang 32PHÂN LOẠI TẾ BÀO GỐC
Nhóm 1 Đại học Nha Trang
TB gốc tổng năng (Pluripotent)
TB gốc đa năng (Multipotent)
Trang 33b Công nghệ tế bào gốc là gì?
Công nghệ tế bào gốc là gì
Nhóm 1 Đại học Nha Trang
33
Công nghệ tế bào gốc là ngành công nghệ nghiên cứu tế bào gốc và những ứng dụng của nó nhằm nâng cao chất lượng cuộc sống con người.
Trang 34CÁC NHÓM CÔNG VIỆC CHÍNH:
Tạo nguồn tế bào gốc: tìm kiếm các nguồn
cung cấp tế bào gốc, tách chiết và duy trì
các tế bào gốc trong các ngân hàng hoặc
phòng thí nghiệm để có nguồn tế bào gốc
thường trực sử dụng cho nghiên cứu và ứng dụng tế bào gốc.
Nhóm 1 Đại học Nha Trang
34
Trang 35CÁC NHÓM CÔNG VIỆC CHÍNH:
Biệt hoá tế bào gốc: các tế bào gốc là các tế
bào còn non trẻ chưa có cấu trúc và chức
năng chuyên biệt như các tế bào đã biệt
hoá Biệt hoá tế bào gốc chính là biến đổi
các tế bào gốc từ chỗ chưa có cấu trúc và
chức năng chuyên biệt thành tế bào có cấu
trúc và chức năng chuyên biệt như tế bào
xương, tế bào da, tế bào cơ, tế bào gan, tế
bào thần kinh
Nhóm 1 Đại học Nha Trang
35
Trang 36CÁC NHÓM CÔNG VIỆC CHÍNH:
Ứng dụng tế bào gốc: là công việc sử dụng
tế bào gốc vào các mục đích khác nhau như nghiên cứu các cơ chế sinh lý và bệnh lý của
cơ thể, nghiên cứu phát triển thuốc và các
biện pháp điều trị mới.
Nhóm 1 Đại học Nha Trang
36
Trang 37ĐẠO ĐỨC SINH HỌC TRONG
CÔNG NGHỆ TẾ BÀO GỐC
Điều quan trọng nhất là chúng ta có thể làm mọi sự mà không hủy
hoại bất kỳ yếu tố sự sống nào khác của con người Không dùng đến
cách phá hủy phôi thai để lấy tế bào gốc trưởng thành Chúng ta tin
rằng sự sống con người là vô song và cần phải được bảo vệ trong mọi
giai đoạn phát triển của hiện hữu sự sống Việc nghiên cứu tế bào gốc trưởng thành cho phép chúng ta đạt được tiến bộ về kiến thức khoa
học trong khi vẫn giữ được vị thế đạo đức Những tế bào này được gọi
là những tế bào mầm, cận phôi thai, tức VSEL (very small like), mang nhiều đặc tính tương tự tế bào mầm ở phôi thai, nhưng
embryonic-không gây trở ngại về phương diện đạo đức hoặc luân lý vì những tế
bào này lấy từ người trưởng thành chứ không từ phôi thai hay bào
thai.
Nhóm 1 Đại học Nha Trang
37
Trang 39Nhóm 1 Đại học Nha Trang
39