CÁCH ĐƠN GIẢN ĐỂ ĐỌC MỘT NGHIÊN CỨU Y HỌC ThS BS Văn Đức Hạnh Viện Tim Mạch Việt Nam

Phân tích kết quả: Tất cả các bệnh nhân có được phân tích khi kết thúc nghiên cứu không.. Biến cố của nghiên cứu có được định nghĩa cụ thể và rõ ràng hay không?.?. ✤ Câu hỏi nghiên cứu

CÁCH ĐƠN GIẢN ĐỂ ĐỌC MỘT NGHIÊN CỨU Y HỌC

ThS BS Văn Đức Hạnh

Viện Tim Mạch Việt Nam

7 BƯỚC ĐỌC MỘT NGHIÊN CỨU Y HỌC

1 Mục tiêu nghiên cứu có rõ ràng, trọng tâm?

2 Thiết kế nghiên cứu có cụ thể, rõ ràng?

3 Cỡ mẫu có đủ lớn không?

4 Lựa chọn bệnh nhân: ngẫu nhiên, làm mù?

5 Nhóm điều trị và nhóm chứng có tương đồng trước khi theo

dõi không? Sự thu thập số liệu ở các nhóm có như nhau

không?

6 Phân tích kết quả: Tất cả các bệnh nhân có được phân tích khi

kết thúc nghiên cứu không? Thuật toán phù hợp không?

7 Đánh giá kết luận ? Hiệu quả của điều trị thế nào?

1 MỤC TIÊU NGHIÊN CỨU

✴ Mục tiêu nghiên cứu có rõ ràng không? có trọng tâm không?

✴ Từ mục tiêu nghiên cứu ==> Kiểm tra các thuật toán thống kê

có phù hợp hay không?

✴ Mục tiêu nghiên cứu ==> Định nghĩa biến cố nghiên cứu Biến

cố của nghiên cứu có được định nghĩa cụ thể và rõ ràng hay không?

1 MỤC TIÊU NGHIÊN CỨU

✤ Mục tiêu nghiên cứu tốt ==> Câu hỏi nghiên cứu

tốt.

✤ Câu hỏi nghiên cứu tốt: PICO

✴ P: Patients or Population (bệnh nhân hoặc quần thể)

✴ I: Intervention (can thiệp, điều trị)

✴ C: Comparition or Control (so sánh hoặc nhóm chứng)

✴ O: Outcome (kết quả)

2 THIẾT KẾ NGHIÊN CỨU

✴ Thiết kế nghiên cứu có phù hợp với câu hỏi nghiên cứu

không?

✴ Mỗi loại thiết kế nghiên cứu sẽ chỉ trả lời cho một câu hỏi

nghiên cứu.

✴ Thiết kế nghiên cứu: Nghiên cứu quan sát mô tả (NC

chùm bệnh, NC cắt ngang), Nghiên cứu quan sát phân tích (NC bệnh chứng, NC thuần tập), Nghiên cứu can

thiệp.

2 THIẾT KẾ NGHIÊN CỨU

✤ Thiết kế nghiên cứu:

✴ Nghiên cứu quan sát mô tả: Hình thành giả thiết mối

quan hệ của các yếu tố khác nhau.

✴ Nghiên cứu quan sát phân tích: Đánh giá mối quan hệ

ĐỘ MẠNH CỦA CÁC LOẠI THIẾT KẾ NGHIÊN CỨU

LÂM SÀNG

NGHIÊN CỨU LOẠT BỆNH, CẮT NGANG

NGHIÊN CỨU BỆNH CHỨNG NGHIÊN CỨU THUẦN TẬP

THỬ NGHIÊM NGẪU NHIÊN

META-ANALYSIS

3 CỠ MẪU NGHIÊN CỨU

✴ Cỡ mẫu nghiên cứu có đủ lớn ➠ xuất hiện biến cố ➠ chứng

minh sự khác biệt hay không?

✴ Cỡ mẫu nhỏ: thường áp dụng cho nghiên cứu bệnh chứng.

✴ Cỡ mấu lớn: áp dụng cho nghiên cứu thuần tập hoặc nghiên

cứu can thiệp.

✴ Cỡ mẫu lớn giúp tránh sai số ngẫu nhiên, sai số hệ thống và

nhiễu.

3 CỠ MẪU NGHIÊN CỨU

✤ Cỡ mẫu phụ thuộc vào thiết kế nghiên cứu, sự khác biệt của

các phương pháp điều trị, phơi nhiễm, giá trị p

✤ Tính cỡ mẫu có thể dựa vào Phần mềm tính cỡ mẫu hoặc

tính trực tiếp trên các trang web thống kê.

4 LỰA CHỌN BỆNH NHÂN

✴ Đối tượng nghiên cứu có cụ thể, rõ ràng (tuổi, giới, địa dư,

trung tâm nghiên cứu ) không?

✴ Tiêu chuẩn lựa chọn BN, tiêu chuẩn loại trừ BN khỏi nghiên

cứu có rõ ràng không?

✴ BN có được lựa chọn ngẫu nhiên không? Sự lựa chọn có

được làm mù không ? (thường áp dụng cho NC thử nghiệm lâm sàng).

4 LỰA CHỌN BỆNH NHÂN

✴ Lựa chọn bệnh nhân ngẫu nhiên giúp tránh sai số lựa

chọn và cân bằng yếu tố nhiễu :

Sai số lựa chọn đề cập đến sự khác biệt giữa các nhóm so sánh do lựa chọn hoặc phân bổ bệnh nhân vào các nhóm không ngẫu nhiên.

Có tồn tại nhiễu không? Yếu tố nhiễu: là yếu tố không được nghiên cứu nhưng lại ảnh hưởng đến kết quả nghiên cứu (tuổi, dinh dưỡng, chủng tộc, tình trạng kinh tế xã

hội )

4 LỰA CHỌN BỆNH NHÂN

✤ Bệnh nhân có được làm mù không?

✤ Tác dụng làm mù: khách quan trong đánh giá, theo

dõi

✤ Các phương pháp làm mù:

✴ Mù đơn: bệnh nhân bị làm mù

✴ Mù đôi: bệnh nhân và người nghiên cứu bị làm mù

✴ Mù ba: bệnh nhân, người nghiên cứu, người xử lý số liệu

được làm mù.

5 NHÓM ĐIỀU TRỊ VÀ NHÓM CHỨNG

✤ Trước khi điều trị: có tương đồng nhau không?

Các nhóm tương đồng trước nghiên cứu giúp đánh giá sự khác biệt sau quá trình điều trị.

✤ Trong quá trình theo dõi điều trị: bệnh nhân có

được theo dõi như nhau không?

5 NHÓM ĐIỀU TRỊ VÀ NHÓM CHỨNG

✤ Bệnh nhân có được t heo dõi tới khi kết thúc

nghiên cứu không?

✤ Các l ý do bệnh nhân rút khỏi nghiên cứu ?

✤ Tỷ lệ bệnh nhân rút khỏi nghiên cứu là bao nhiêu

phần trăm? Nếu < 20% ==> nghiên cứu hợp lệ.

6 PHÂN TÍCH KẾT QUẢ

✴ Biến cố nghiên cứu có được định nghĩa rõ ràng không?

✴ Cách đo lường/cách xác định biến cố có hợp lý không?

✴ Có tồn tại sai số hoặc nhiễm không?

✴ Các nhóm nghiên cứu có hoàn thành đủ thời gian theo dõi

không?

✴ Đối với NC can thiệp: BN làm mù? Tác dụng của placebo?

Thiết kế protocol ? Số lượng BN bỏ nghiên cứu?

✤ So sánh kết quả của các nhóm nghiên cứu:

✴ Kết quả của nghiên cứu có được sử dụng test hiệu chỉnh

để loại bỏ sai chệch không?

✴ Có sử dụng các test thống kê phù hợp đánh giá sự khác

biệt giữa các nhóm không?

✴ Có tính RR (trong nghiên cứu tiến cứu), OR (trong nghiên

cứu hồi cứu) không?

✴ Có làm Hồi quy logistic không?

6 PHÂN TÍCH KẾT QUẢ

✴ Tất cả BN vào nghiên cứu có được tính toán thống kê tại

thời điểm kết thúc nghiên cứu không?

✴ Phương pháp phân tích số liệu:

Intention - to - treat: phân tích toàn bộ mẫu

Per protocol: phân tích chỉ những người tuân thủ điều trị P

Phương pháp phân tích Intention - to - treat hiệu quả hơn do: tránh sai số, ước lượng chính xác hơn và

đúng với thực tế lâm sàng.

BIẾN ĐỊNH TÍNH BIẾN ĐỊNH LƯỢNG

THỐNG KÊ MÔ TẢ

Tần số

Tỷ lệ phần trăm

Trung bình (mean) Trung vị (median) Mode

Độ lệch chuẩn ( standard deviation)

Phương sai (variance)

Khi bình phương

Fisher test

t test ANOVA Wilcoxon Mann-Whitney

Sign test

Log-rank test

ĐỊNH TÍNH ĐỊNH LƯỢNG THỜI GIAN BIẾN CỐ

THỐNG KÊ SUY LUẬN

tính

HR (Hazard

Ratio) Hồi quy COX

THỂ HIỆN KẾT QUẢ NGHIÊN CỨU ?

Nghiên cứu sống còn

theo thời gian Logrank, Biểu đồ Kaplan - Meier

Nghiên cứu tương quan

Nghiên cứu tìm hiểu yếu

tố nguy cơ

OR (RR, HR) ==> Hồi quy Logistic

(COX)

Nghiên cứu tính tương

đồng trong chẩn đoán Hệ số Kappa

Nghiên cứu giá trị của

phương pháp chẩn đoán

Độ nhạy, độ đặc hiệu, Diện tích dưới

đường cong ROC

7 KẾT LUẬN VÀ HIỆU QUẢ ĐIỀU TRỊ

✤ Đánh giá về kết luận

✴ Có thành lập được mối quan hệ Nhân - Quả không?

✴ Kết luận của nghiên cứu có mang lại lợi ích trên thực hành

lâm sàng không?

7 KẾT LUẬN VÀ HIỆU QUẢ ĐIỀU TRỊ

✤ Đánh giá về hiệu quả điều trị:

✴ RRR (Relative Risk Reduction): Giảm nguy cơ tương đối:

mức giảm % biến cố ở nhóm điều trị so với nhóm chứng.

✴ ARR (Absolute Risk Reduction): Giảm nguy cơ tuyệt đối:

Sự khác biệt về con số tuyệt đối của tỉ lệ biến cố giữa nhóm điều trị và nhóm chứng.

✴ NNT: Number Needed to Treat: Số bệnh nhân cần điều trị:

Số bệnh nhân cần điều trị để tránh khỏi việc xảy ra một biến cố xấu.

7 KẾT LUẬN VÀ HIỆU QUẢ ĐIỀU TRỊ

TÍNH ỨNG DỤNG

✤ Khả năng ứng dụng của

nghiên cứu:

✴ Cho đối tượng bệnh nhân nào?

✴ Cải thiện % tử vong, biến cố hay

triệu chứng?

✴ Tiết kiệm chi phí?

✴ Cân bằng lợi ích và nguy cơ?

KẾT LUẬN

1 Có 7 bước cơ bản giúp đọc, hiểu sâu một nghiên

cứu lâm sàng: Mục tiêu nghiên cứu; Thiết kế

nghiên cứu; Cỡ mẫu; Lựa chọn bệnh nhân: ngẫu nhiên, làm mù? So sánh hai nhóm điều trị; Phân tích kết quả phù hợp không? Kết luận ?

2 Quan trọng: Ứng dụng như thế nào? BN được

hưởng lợi ích gì không ?

XIN CHÂN THÀNH CẢM ƠN !