Bên cạnh một số yếu tố khách quan gây bệnh ĐTĐ như di truyền, lão hóa thì nguyên nhân chính làm tăng nguy cơ mắc bệnh là lối sống thiếu lành mạnh với các hành vi nguy cơ như dinh dưỡng k
Trang 1BỘ GIÁO DỤC VÀ ĐÀO TẠO BỘ Y TẾ
Kiều Thị Tuyết Mai PHÂN TÍCH CHI PHÍ – HIỆU QUẢ CỦA MỘT SỐ PHÁC ĐỒ ĐIỀU TRỊ
ĐÁI THÁO ĐƯỜNG TÍP 2
TẠI VIỆT NAM
Chuyên ngành : Tổ chức Quản lý dược
Mã số : 62720412
Hà Nội, năm 2021
Trang 2Công trình được hoàn thành tại:
Trường Đại học Dược Hà Nội
Người hướng dẫn khoa học:
Có thể tìm hiểu luận án tại:
Thư viện Quốc gia Việt Nam Thư viện Trường Đại học Dược Hà Nội
Trang 3A GIỚI THIỆU LUẬN ÁN
1 Tính cấp thiết của luận án
Đái tháo đường (ĐTĐ) là bệnh rối loạn chuyển hoá glucid mạn tính, hiện đang gia tăng nhanh chóng trên toàn cầu Theo báo cáo của IDF năm 2017 số người bị đái tháo đường trên toàn thế giới là 425 triệu người, dự đoán năm 2045 con số này sẽ tăng tới 629 triệu người [74] Đặc biệt, đái tháo đường típ 2 chiếm tỷ lệ trên 90%, với xu hướng ngày càng gia tăng Những năm gần đây, loại bệnh này trở nên phổ biến ở các nước đang phát triển, trong đó có Việt Nam [76]
Điều đáng báo động là tỷ lệ tăng bệnh ĐTĐ của nước ta tăng nhanh hơn thế giới Tỷ lệ người bị bệnh nhưng chưa được chẩn đoán tại cộng đồng là 63,6% và tuổi mắc ĐTĐ đường đang ngày càng trẻ hóa Bên cạnh một số yếu tố khách quan gây bệnh ĐTĐ như di truyền, lão hóa thì nguyên nhân chính làm tăng nguy cơ mắc bệnh là lối sống thiếu lành mạnh với các hành vi nguy cơ như dinh dưỡng không hợp
lý, thiếu hoạt động thể lực, hút thuốc và lạm dụng rượu bia…
Ước tính chỉ riêng trong năm 2017, gánh nặng kinh tế liên quan tới ĐTĐ típ 2 tại Việt Nam đã lên tới 674 triệu USD, trong đó,
có 435 triệu USD là chi phí y tế trực tiếp phải chi trả [81, 141] Nhu cầu chi trả trong khám chữa bệnh ĐTĐ ngày càng tăng, cho thấy sự cần thiết phải có chính sách lựa chọn thuốc hợp lí, khách quan và khoa học, hướng nguồn tiền vào loại thuốc có ưu thế về chi phí - hiệu quả [61, 105] Các nhóm thuốc mới như SGLT-2, GLP-1 hay insulin nền đã được bổ sung, đứng vị trí ngang hàng với các lựa chọn kinh điển như sulfonylure hay thuốc chế α-glucosidase trong các hướng dẫn điều trị của Việt Nam và trên thế giới [4, 24] Tuy nhiên, câu
Trang 4chuyện chi phí-hiệu quả lại đang đặt ra vấn đề đối với các các cơ quan quản lý quỹ bảo hiểm, rằng liệu chúng ta có đủ khả năng và nguồn lực đưa các thuốc mới hơn, hiệu quả hơn nhưng lại đắt đỏ hơn này vào cùng vị trí chi trả với các thuốc cũ hay không Các nước trên thế giới đã tiến hành nhiều nghiên cứu kinh tế dược để đánh giá chất lượng cuộc sống của bệnh nhân cũng như chi phí - hiệu quả của các thuốc điều trị ĐTĐ típ 2 Kết quả về chỉ số gia tăng chi phí - hiệu quả, cùng với mức chi trả của mỗi quốc gia sẽ là thông tin quan trọng cho các nhà hoạch định chính sách, các cơ cơ quan thực thi và là thông tin hữu ích cho người kê đơn, từ đó đưa ra những lựa chọn, giải pháp điều trị tối ưu cho người bệnh [67, 68]
Chính vì vậy, nghiên cứu “Phân tích chi phí-hiệu quả của một số phác đồ điều trị đái tháo đường típ 2 tại Việt Nam” được
thực hiện, tập trung vào các lựa chọn phác đồ thuốc điều trị ĐTĐ đường uống trong bước 2 bao gồm metformin phối hợp với sulfonylure, metformin phối hợp với chất ức chế enzym DPP-4 và metformin phối hợp với chất ức chế kênh đồng vận chuyển natri-glucose, nhằm cung cấp bằng chứng khoa học về chi phí- hiệu quả của thuốc trong bối cảnh Việt Nam
2 Mục tiêu của luận án
1 Ước tính chi phí bệnh tật và một số biến chứng thường gặp của bệnh nhân đái tháo đường típ 2 có BHYT tại Việt Nam năm 2017
2 Phân tích chi phí-hiệu quả của một số phác đồ điều trị ĐTĐ típ 2 trong bối cảnh của Việt Nam
3 Những đóng góp mới của luận án
• Tại Việt Nam, đây là nghiên cứu tiên phong đánh giá toàn diện chi phí-hiệu quả của ba phác đồ sulfonylure, DPP-4 và SGLT-2 phối hợp với metformin trong điều trị ĐTĐ típ 2 trên quan điểm xã
Trang 5hội Nghiên cứu đã xây dựng một mô hình ra quyết định mô phỏng được các diễn biến lâm sàng chính của bệnh nhân để dự đoán chi phí trọn đời cho từng hình phác đồ so sánh Đây là một mô hình linh hoạt, có thể điều chỉnh, cập nhật cấu trúc, hay các tham số đầu vào,
bổ sung các phác đồ so sánh nhằm đảm bảo các dữ liệu tốt nhất hiện
có luôn có thể được sử dụng
• Đây cũng là nghiên cứu đầu tiên đánh giá chi phí y tế trực tiếp của bệnh nhân ĐTĐ típ 2 dựa trên cơ sở dữ liệu lớn của Bảo hiểm y tế Việt Nam Ngoài ra, việc kết hợp với phỏng vấn cho phép ước tính các chi phí trực tiếp ngoài y tế và chi phí gián tiếp để tính toán được tối đa các thành phần chi phí Các phương pháp và thuật toán được phối hợp để xác định chính xác chi phí trung bình và chi phí tăng thêm do các biến chứng liên quan đến đái tháo đường
• Phương pháp ghép cặp điểm xu hướng (PSM) là một công cụ hữu ích để giải thích cho sự khác biệt quan sát được giữa các nhóm được điều trị và so sánh; để cân bằng các hiệp phương sai giữa các cá nhân có và không có các biến gây nhiễu, giúp dễ dàng phân tách chi phí và hiệu quả của điều trị
4 Ý nghĩa của luận án
• Nghiên cứu đưa ra kết luận về chi phí-hiệu quả của ba phác đồ metformin + sulfonylure so với metformin + DPP-4i và metformin + SGLT-2 Đây là bằng chứng khoa học để các nhà hoạch định chính sách đưa ra các quyết định lựa chọn thuốc nhằm đảm bảo lợi ích về mặt lâm sàng cũng như chi phí cho người dân, cho quỹ bảo hiểm và cho toàn xã hội Việc lựa chọn thuốc có chi phí hiệu quả sẽ giúp tối ưu hóa nguồn ngân sách hữu hạn và mang lại hiệu quả tối đa cho bệnh nhân đái tháo đường típ 2
• Hiện nay, Bộ Y tế đã yêu cầu tất cả các thuốc mới muốn
Trang 6được bổ sung vào Danh mục các thuốc được thanh toán bởi Quỹ bảo hiểm y tế đều phải đưa ra bằng chứng kinh tế dược Đối với đái tháo đường típ 2, hiện vẫn còn rất nhiều hoạt chất mới sẽ có nhu cầu được đánh giá Việc xây dựng một mô hình sẵn có của Việt Nam cũng như một bộ dữ liệu chi phí chuẩn sẽ giúp các nghiên cứu tiếp theo được tiến hành kịp thời, nhanh chóng
• Mô hình được xây dựng trong nghiên cứu này có thể tiếp tục được sử dụng trong các nghiên cứu chi phí hiệu quả của các các thuốc hoặc các phác đồ điều trị đái tháo đường típ 2 khác Đồng thời, dữ liệu
về chi phí y tế trực tiếp, chi phí trực tiếp ngoài y tế và chi phí gián tiếp cũng đã được xây dựng đầy đủ, chi tiết được công bố trên các tạp chí quốc tế, để toàn bộ các cá nhân, tổ chức có nhu cầu được truy cập, sử dụng miễn phí Cơ sở dữ liệu sẽ đóng góp quan trọng cho việc xây dựng dữ liệu đầu vào cho các hoạt động đánh giá công nghệ y tế và là nguồn tài liệu tham khảo hữu ích phục vụ cho các hoạt động nghiên cứu về đánh giá công nghệ y tế tại Việt Nam
5 Bố cục của luận án
Luận án nghiên cứu có tất cả 114 trang, bao gồm: Đặt vấn đề (02 trang), Chương 1: Tổng quan (29 trang), Chương 2: Đối tượng và Phương pháp nghiên cứu (22 trang), Chương 3: Kết quả nghiên cứu (34 trang), Chương 4: Bàn luận (23 trang), Kết luận và kiến nghị (4 trang) Luận án có 151 tài liệu tham khảo trong đó có 16 tài liệu tiếng Việt, 136 tài liệu tiếng Anh
Trang 7B NỘI DUNG CỦA LUẬN ÁN
3 Chương 1 TỔNG QUAN 1.1 Tổng quan về bệnh đái tháo đường típ 2
1.1.1 Khái niệm và phân loại bệnh đái tháo đường
Bệnh đái tháo đường là bệnh rối loạn chuyển hóa không đồng nhất, có đặc điểm tăng glucose huyết do khiếm khuyết về tiết insulin, về tác động của insulin, hoặc cả hai Tăng glucose mạn tính trong thời gian dài gây nên những rối loạn chuyển hóa carbohydrate, protide, lipide, gây tổn thương ở nhiều cơ quan khác nhau, đặc biệt ở tim và mạch máu, thận, mắt, thần kinh [4] Đái tháo đường típ 2 là loại phổ biến nhất Theo một số nghiên cứu ở các nước thu nhập cao ước tính có khoảng 87% đến 91% những bệnh nhân ĐTĐ thuộc típ 2 Típ bệnh này thường xuất hiện ở đối tượng trung niên và người cao tuổi Tuy nhiên, hiện nay cũng đang bắt đầu gia tăng ở nhóm trẻ em
và thanh thiếu niên [77]
1.1.2 Gánh nặng bệnh tật và tử vong liên quan tới ĐTĐ típ 2
Theo thống kê của Liên đoàn ĐTĐ quốc tế (IDF), năm 2017
có 425 triệu người sống chung với bệnh ĐTĐ, trong đó 1/4 là những bệnh nhân trên 65 tuổi [74] Ước tính số bệnh nhân mắc ĐTĐ típ 1 của trẻ em và thanh thiếu niên đã đạt đến 1 triệu người Dự đoán đến năm 2045 có 629 triệu người mắc ĐTĐ và 352 triệu người có nguy
cơ mắc ĐTĐ Năm 2017 có 327 triệu người mắc ĐTĐ trong độ tuổi
từ 20-79, và dự đoán đến năm 2045 con số này sẽ tăng lên 438 triệu người Cuối năm 2017 có 4 triệu ca tử vong xảy ra do ĐTĐ và biến chứng của ĐTĐ [74] Bên cạnh đó, số người tiền ĐTĐ cũng đang trở thành vấn đề sức khỏe chính toàn cầu do người tiền ĐTĐ có nguy cơ rất cao phát triển thành bệnh ĐTĐ cũng như nguy cơ tăng cao về các bệnh lý tim mạch Theo ước tính của IDF chỉ tính riêng các đối
Trang 8tượng rối loạn dung nạp glucose của năm 2013 là 316 triệu người (6,9%), ước tính con số này sẽ tăng lên 471 triệu người (8,0%) vào năm 2035 [19]
Tại Việt Nam, báo cáo năm 2016 cho biết, dân số mắc bệnh đái ĐTĐ đang có xu hướng ngày càng trẻ hoá Có đến 60% bệnh nhân đến bệnh viện khi đã ở giai đoạn muộn Đáng cảnh báo là cứ 7 người lớn thì có 1 người mắc các yếu tố tiền đái tháo đường Trong đó dưới 1 trong 10 bệnh nhân mắc đái tháo đường được điều trị đạt mục tiêu Ngoài ra tỷ lệ nam giới hút thuốc lá ở Việt Nam rất cao, với 66% nam giới trưởng thành, là một yếu tố nguy cơ của bệnh ĐTĐ [103] Theo IDF, năm 2017 nước ta có 3,54 triệu người trưởng thành mắc đái tháo đường, chiếm tỷ lệ 6% dân số Trong đó, số ca đái tháo đường không được chuẩn đoán lên đến hơn 1,88 triệu người Như vậy tỷ lệ thực mắc còn cao hơn số liệu đã thống kê được [74]
1.1.3 Gánh nặng kinh tế của bệnh ĐTĐ típ 2
Trên tạp chí The Lancet Diabetes & Endocrinology,
Christian Bommer và cộng sự báo cáo rằng chi phí của bệnh đái tháo đường trên toàn thế giới là 1.310 tỷ đô la Mỹ, tương đương 1,8% tổng sản phẩm quốc nội (GDP) trong năm 2015 Nghiên cứu của họ
về gánh nặng kinh tế toàn cầu của bệnh đái tháo đường cho thấy hai phần ba trong tổng chi phí này là chi phí y tế trực tiếp và một phần
ba là chi phí gián tiếp do giảm năng suất lao động [37] Những kết quả này là một lời nhắc nhở quan trọng rằng căn bệnh này không chỉ ảnh hưởng sức khỏe và chất lượng cuộc sống mà còn là vấn đề lớn đối với nền kinh tế của các quốc gia
Hiện nay, các nghiên cứu về gánh nặng kinh tế liên quan đến bệnh ĐTĐ típ 2 tại Việt Nam còn rất hạn chế về số lượng và quy mô Phần lớn các nghiên cứu được tiến hành trên hồ sơ bệnh án của bệnh
Trang 9nhân tại một bệnh viện cụ thể đồng thời chỉ tập trung trên chi phí y tế trực tiếp Nghiên cứu gần đây của Le Dang Nguyen Tu và cộng sự về chi phí ĐTĐ típ 2 tại thành phố Hồ Chí Minh cho kết quả: chi phí hàng năm cho mỗi bệnh nhân là 246,10 USD cho 392 bệnh nhân Bao gồm 127,30 USD cho chi phí y tế trực tiếp, 34,40 USD chi phí trực tiếp ngoài y tế Trong đó chi phí thuốc chiếm phần lớn tổng chi phí trong nghiên cứu, chi phí gián tiếp chiếm 84,40 USD [88] Chi phí này chiếm khoảng 12% GDP bình quân đầu người vào năm 2017
1.2 Chi phí- hiệu quả của các phác đồ điều trị ĐTĐ típ 2
Các biến chứng phức tạp khiến ĐTĐ trở thành một trong những bệnh tốn kém hàng đầu tại nhiều quốc gia trên thế giới và cả tại Việt Nam Các loại thuốc mới ra đời với tiềm năng làm giảm nguy cơ biến chứng, song đánh giá về kinh tế liên quan đến các loại thuốc này vẫn còn gây tranh cãi Liệu hiệu quả do thuốc mang lại có xứng đáng với chi phí lớn hơn các loại thuốc generic hiện đang được
sử dụng rộng rãi? Các nghiên cứu chi phí- hiệu quả, đã được tiến hành tại nhiều quốc gia, nhằm trả lời câu hỏi này
1.2.1 So sánh các phác đồ đơn trị
Trên đối tượng bệnh nhân còn đáp ứng với phác đồ đơn trị, các thuốc kinh điển như metformin hay sulfonylure vẫn thể hiện có chi phí- hiệu quả tối ưu so với các thuốc mới như DPP-4i [111]
1.2.2 So sánh các phác đồ phối hợp hai thuốc
Trong phác đồ kết hợp metformin, ICER của sitagliptin so với sulfonylure với ICER dao động từ $8.689/QALY đến
$186.461/QALY Ở các quốc gia châu Âu và Trung Quốc, sitagliptin
là lựa chọn chi phí - hiệu quả so với sulfonylure [69,125]
Khi so sánh với sitagliptin trong phác đồ hai thuốc kết hợp, canagliflozin có thể coi là đạt chi phí - hiệu quả Các nghiên cứu chỉ
Trang 10ra canagliflozin là một thuốc có khả năng kiểm soát đường huyết cùng các yếu tố nguy cơ biến chứng như BMI, huyết áp, LDL-C tốt hơn, chi phí để kiểm soát mỗi bệnh nhân đạt tiêu chí thấp hơn Nghiên cứu của Bacon và cộng sự ở Iceland năm 2014, cho thấy trong phác đồ hai thuốc cho ICER của canagliflozin so với sitagliptin thấp hơn ngưỡng sẵn sàng chi trả ở Iceland [30]
Bagepally và cộng sự đã thực hiện một tổng quan hệ thống
và phân tích meta về chi phí hiệu quả của SGLT-2 [31] Kết quả chỉ
ra rằng sử dụng SGLT-2 đem lại lợi ích lớn hơn so với thuốc so sánh, hay SGLT-2 đạt chi phí hiệu quả
1.3 Các chính sách và quy định liên quan đến điều trị đái tháo đường tại Việt Nam
Hiện nay, nhóm insulin và nhóm thuốc hạ đường huyết được quỹ bảo hiểm y tế chi trả đã được mở rộng tới 14 hoạt chất và 6 loại insulin khác nhau Trong đó, đã bao gồm các nhóm thuốc mới như SGLT-2, GLP-1 nhằm đáp ứng nhu cầu điều trị của bệnh nhân [7] Tuy nhiên, hoạt chất thuộc nhóm DPP-4i và SGLT-2 chỉ được chi trả cho các bệnh viện hạng II trở lên
Từ năm 2018, việc bổ sung các thuốc vào Danh mục thanh toán của bảo hiểm y tế đã bắt đầu quan tâm đến khía cạnh kinh tế dược Các tổng quan bằng chứng về chi phí -hiệu quả và đánh giá tác động ngân sách được yêu cầu nhằm lượng giá tương quan giá trị và tác dụng của các thuốc mới và ảnh hưởng tới quỹ chi trả [6]
Chương 2: ĐỐI TƯỢNG, NỘI DUNG VÀ PHƯƠNG PHÁP
NGHIÊN CỨU 3.1 Đối tượng nghiên cứu:
Đối tượng của nghiên cứu là bệnh nhân đái tháo đường típ 2
có tham gia Bảo hiểm y tế được thu thập từ hai nguồn dữ liệu:
Trang 11• Cơ sở dữ liệu của Hệ thống giám định bảo hiểm y tế- Bảo hiểm xã hội Việt Nam
• Nghiên cứu thực địa tại: Bệnh viên đa khoa huyện Tiên Du, Bệnh viện đa khoa thị xã Từ Sơn, Bệnh viện đa khoa huyện Lương Tài, Bệnh viện đa khoa tỉnh Bắc Ninh, Trung tâm y tế dự phòng tỉnh Bắc Ninh
3.2 Phương pháp nghiên cứu
3.2.1 Thiết kế nghiên cứu
Đề tài đã xây dựng một mô hình phân tích quyết định để dự đoán các kết cục về mặt lâm sàng và kinh tế của bệnh nhân đái tháo đường típ 2 không đáp ứng với metformin đơn độc được điều trị bằng phác
đồ phối hợp 2 thuốc, gồm: phác đồ sulfonylure+metformin; 4i+metformin và SGLT-2 + metformin
DPP-Các nghiên cứu thành phần bao gồm: một nghiên cứu thuần tập hồi cứu dựa trên cơ sở dữ liệu; nghiên cứu mô tả cắt ngang dựa trên phỏng vấn bằng bộ câu hỏi có cấu trúc; một nghiên cứu tổng quan hệ thống và các mô hình hồi quy để dự đoán các chỉ số cần thiết Các nghiên cứu cung cấp dữ liệu cho mô hình phân tích quyết định để dự đoán chi phí- hiệu quả của các phác đồ so sánh
Trang 12Hình 2.7 và 2.8 Mô hình nghiên cứu
3.2.3 Phương pháp thu thập số liệu
Thu thập dữ liệu về chi phí y tế trực tiếp
Để xác định chi phí y tế trực tiếp, nghiên cứu sử dụng thiết
kế thuần tập hồi cứu trên đối tượng là bệnh nhân đái tháo đường típ 2 trong cơ sở dữ liệu Bảo hiểm y tế của cơ quan Bảo hiểm Xã hội Việt Nam Nghiên cứu được thực hiện và báo cáo theo khuyến nghị của tuyên bố RECORD [31] trên quan điểm tính toán chi phí của bên chi trả bao gồm cả phần được BHYT thanh toán và phần bệnh nhân tự thanh toán
Nghiên cứu tiến hành trên cơ sở dữ liệu của Bảo hiểm Xã hội Việt Nam Nghiên cứu tiến hành trên bệnh nhân có sử dụng dịch vụ khám chữa bệnh bằng BHYT từ ngày 01/01/2017-31/12/2017
Các biến số kết quả bao gồm chi phí y tế trực tiếp trung bình hàng năm Các chi phí y tế trực tiếp bao gồm chi phí nằm viện, chăm sóc ngoại trú, cấp cứu, thuốc điều trị đái tháo đường và các thuốc khác