Bài thuyết trình Các giai đoạn nghiên cứu thuốc và ảnh hưởng của FDA lên quá trình nghiên cứu và phát triển thuốc

Nội dung nghiên cứu của bài thuyết trình bao gồm: khám phá thuốc; nghiên cứu tiền lâm sàng; Nghiên cứu lâm sàng trên người dưới sự giám sát của FDA; FDA đánh giá hồ sơ xin cấp phép để tiến hành sản xuất thuốc mới; FDA giám sát, bảo đảm an toàn sử dụng thuốc sau khi đưa vào thị trường.

CÁC GIAI ĐOẠN NGHIÊN CỨU THUỐC VÀ ẢNH

HƯỞNG CỦA FDA LÊN

QUÁ TRÌNH NC & PTT

FDA: (Food and Drug Administration) Thành lập

1906 - White Oat, Maryland Cơ quan chịu trách nhiệm

về thực thẩm, dược phẩm, vacine, thiết bị y tế, thú y

IND: Investigational New Drug (điều tra thuốc mới)

NDA: New Drug Application (ứng dụng thuốc mới)

Thuật Ngữ

1 Khám phá thuốc

2 Nghiên cứu tiền lâm sàng

3 Nghiên cứu lâm sàng trên người dưới sự giám sát của FDA

4 FDA đánh giá hồ sơ xin cấp phép để tiến hành sản xuất thuốc mới

5 FDA giám sát, bảo đảm an toàn sử dụng thuốc sau khi đưa vào thị trường

Các giai đoạn

nghiên cứu

thuốc

4

Nghiên Cứu Và Phát Triển Thuốc Mới 5

PROTEIN NÀO

ĐÓ CÓ LIÊN QUAN ĐẾN MỘT BỆNH NHẤT ĐỊNH

TÌM KIẾM THUỐC

MỘT PHÂN TỬ HOẶC CHẤT DẪN CÓ THỂ TÁC ĐỘNG VÀO MỤC TIÊU ĐÃ ĐẶT

RA ĐỂ THAY ĐỔI TIẾN TRÌNH BỆNH

THỬ NGHIỆM TIỀN LÂM SÀNG

ĐÁNH GIÁ MỤC

TIÊU

MỤC TIÊU TIỀM NĂNG, PHẢI CHỈ RA

NÓ THẬT SỰ LIÊN QUAN TỚI BỆNH VÀ CÓ THỂ TRỊ LIỆU BỞI MỘT LOẠI THUỐC

NGHIÊN CỨU TIỀN LÂM SÀNG 7

• Xác định dược động dược lực của thuốc

• Thuốc có độc tính hay không

• Etc

MỤC ĐÍCH

IN VIVO

IN VITRO

NGHIÊN CỨU LÂM SÀNG

3 giai đoạn

FDA kiểm định IND

• Kết quả tiền lâm sàng,

• Cấu trúc, cơ chế hoạt

động

• Vị trí tác dụng

• Kế hoạch thử nghiệm lâm

sàng

FDA kiểm tra hồ sơ

gốc IND Tiến hành nghiên cứu lâm sàng

4 PHASE

PHASE 3

1000-5000 người

FDA CHẤP NHẬN

PHASE 4

+1000 người

NGHIÊN CỨU LÂM SÀNG

 Tiến hành với 20-100 bệnh nhân

 Đánh giá về dược lý lâm sàng

 Khảo sát về độc tính, khoảng dung nạp thuốc, thông số dược động

 Mục đích : kiểm tra về tính an toàn trên người của thuốc

10

Phase

1

NGHIÊN CỨU LÂM SÀNG

 Tiến hành trên khoảng 100-500 bệnh nhân

 Kiểm soát thử nghiệm lâm sàng

 Các thử nghiệm giai đoạn 2: độ an toàn, hiệu lực, độc tính và tương tác thuốc

NGHIÊN CỨU LÂM SÀNG

 Tiến hành trên khoảng 1000-5000 bệnh nhân

Phase 3

Hồ sơ đăng ký thuốc mới (NDA)

và Chấp thuận – Chấp thuận hồ

sơ xin cấp phép của FDA

NGHIÊN CỨU LÂM SÀNG

Phase

4

 Tiến hành sau khi thuốc được đưa vào thị trường

 Tiếp tục thu thập dữ liệu và báo cáo cho FDA

 Gồm: tác dụng phụ hiếm gặp, tương tác thuốc, ADR, cảnh giác dược

 FDA vẫn có thể từ chối thuốc ở giai đoạn này.

 Mục đích : đánh giá an toàn và hiệu quả thuốc

Ảnh hưởng của FDA lên

quá trình nghiên cứu &

phát triển thuốc

ẢNH HƯỞNG CỦA FDA

ẢNH HƯỞNG CỦA FDA

Nghiên cứu lâm sàng trên người dưới sự giám sát của

FDA

FDA đánh giá hồ sơ xin cấp phép để tiến hành sản xuất

thuốc mới

FDA giám sát, bảo đảm an toàn sử dụng thuốc sau khi

đưa vào thị trường

ẢNH HƯỞNG CỦA FDA

FDA kiểm định các thông tin trong bộ hồ sơ IND (Kết quả nghiên cứu tiền lâm

sàng, Cấu trúc hóa học, cơ chế hoạt động của ứng viên thuốc,Vị trí có thể gây ra tác

dụng của viên thuốc,Kế hoạch thử nghiệm lâm sàng)

Chứng nhận: FDA kiểm tra toàn bộ hồ sơ gốc IND (đảm các tình nguyện viên,

không gặp vấn đề không rõ lý do và nghiệm trọng)

FDA có quyền quyết định đồng ý tiến hành nghiên cứu lâm sàng trên người Đồng

thời, FDA cũng có những yêu cầu hoãn hoặc dừng quá trình nghiên cứu lâm sàng

18

Nghiên cứu lâm sàng trên người dưới sự giám sát của

FDA

ẢNH HƯỞNG CỦA FDA

FDA đánh giá hồ sơ xin cấp phép để tiến

hành sản xuất thuốc mới

Nộp NDA (New Drug Application) : Quá trình khám phá thuốc, Nghiên cứu tiền

lâm sàng, Thử nghiệm lâm sàng

 Cấp phép: yêu công ty cầu cung cấp thêm thông tin và nghiên cứu trước khi

quyết định cấp phép được đưa ra

 Từ chối cấp phép: việc xem xét thuốc mới FDA xem có nên cấp phép hồ sơ

không và điều kiện như thế nào

ẢNH HƯỞNG CỦA FDA

FDA giám sát, bảo đảm an toàn sử dụng thuốc sau khi

đưa vào thị trường

Sau khi thuốc được bán ra thị trường, các dữ liệu vẫn tiếp

tục được thu thập và báo cáo cho FDA Các dữ liệu bao

gồm: tác dụng phụ hiếm gặp, tương tác thuốc, ADR, cảnh

giác dược

Sản xuất: Mỗi cơ sở sản xuất đều phải tuân thủ đúng

hướng dẫn của FDA về thực hành sản xuất thuốc tốt (GMP)

VÍ DỤ

 Zidovudine hay còn gọi là azidothymidine (AZT) là một loại dược phẩm Vào ngày 20

tháng 3 năm 1987, Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ công nhận thuốc

AZT, một loại thuốc điều trị có thể làm chậm tiến trình của bệnh HIV/AIDS

 Trong quá trình nghiên cứu hay sử dụng thuốc, các nhà nghiên cứu phát hiện ra những tác

dụng khác của thuốc AZT là một ví dụ cho trường hợp này AZT là một thuốc điều trị

HIV được sử dụng phổ biến AZT được tổng hợp lần đầu tiên vào năm 1964 trong một dự

án nghiên cứu thuốc điều trị ung thư Tuy nhiên , kết quả nghiên cứu không khả quan Do

vậy, nghiên cứu về AZT bị tạm dừng trong một thời gian dài Đến năm 1985, các nhà

khoa học Viện nghiên cứu ung thư Hoa Kì (NCI) đã phát hiện AZT có khả năng ức chế

virus HIV Một thời gian ngắn sau đó, AZT được đưa vào nghiên cứu lâm sàng trên

người đến năm 1987, AZT được FDA chứng nhận là một thuốc điều trị

HIV(Broder,2010)

21

LỜI KẾT

ĐỂ PHÁT TRIỂN MỘT LOẠI THUỐC MỚI LÀ CẢ MỘT QUÁ TRÌNH KÉO DÀI NHIỀU NĂM, VÀ NHIỀU RỦI RO TUY NHIÊN TẤT

CẢ CÁC QUÁ TRÌNH ĐÓ SẼ GIÚP CHO CÁC NHÀ

NGHIÊN CỨU CÓ NHIỀU

KỲ VỌNG VÀ KHÁM PHÁ THÊM NHIỀU HOẠT CHẤT MỚI TRONG TƯƠNG LAI

SẼ HỮU ÍCH CHO THẾ GIỚI NÀY TỐT ĐẸP HƠN

22

Cảm Ơn thầy và các bạn chú ý

theo dõi