Các thiết kế nghiên cứu định lượng cơ bản

Phân biệt được các thiết kế nghiên cứu định lượng cơ bản ́ Trình bày được ưu nhược điểm của từng thiết kế nghiên cứu ́ Lựa chọn được thiết kế nghiên cứu phù hợp với đề tài của nhómPhân biệt được các thiết kế nghiên cứu định lượng cơ bản ́ Trình bày được ưu nhược điểm của từng thiết kế nghiên cứu ́ Lựa chọn được thiết kế nghiên cứu phù hợp với đề tài của nhóm

Các thiết kế nghiên cứu

định lượng cơ bản

ThS Đinh Thái Sơn

Bộ môn thống kê tin học y học Viện đào tạo y học dự phòng & Y tế công cộng

Mục tiêu

´Phân biệt được các thiết kế nghiên cứu định

lượng cơ bản

´Trình bày được ưu nhược điểm của từng

thiết kế nghiên cứu

´Lựa chọn được thiết kế nghiên cứu phù hợp

với đề tài của nhóm

Phân loại theo bản chất nghiên

cứu

NC định lượng

Đo lường kích thước độ lớn, sự

phân bố của một số yếu tố

Bao nhiêu? Bằng nào?

Mẫu ngẫu nhiên, đủ lớn

NC định tính

Xác định, thăm dò một số yếu tố giúp hiểu sâu sắc bản chất, nguyên nhân của ván đề Cái gì? Như thế nào? Tại sao?

Mẫu không cần ngẫu nhiên, cỡ mẫu

có thể không quan trọng lắm

Phân loại theo thiết kế nghiên cứu

TKNC y học Nghiên cứu

quan sát Nghiên cứu

hiếm Loạt bệnh Nghiên cứu

Nghiên cứu phân tích Bệnh chứng Thuần tập

Nghiên cứu can thiệp Phòng bệnh Thử nghiệm

Lâm sàng Cộng đồng

Giá trị của các thiết kế nghiên cứu

´Nguy cơ (risk): Xác suất xảy ra một hiện tượng sức khoẻ

(bệnh tật hay chết) trong một khoảng thời gian xác định

´Yếu tố nguy cơ (risk factor): là yếu tố làm TĂNG nguy cơ

mắc bệnh Yếu tố nguy cơ có thể là yếu tố lý hoá, vi sinh

vật, yếu tố môi trường, hành vi, lối sống, di truyền

´Yếu tố bảo vệ (protective factor): yếu tố làm GIẢM nguy cơ

mắc bệnh VD: tiêm phòng vaccine, dinh dưỡng, vitamine,

Nghiên cứu quan sát

´Đo lường mọi sự kiện diễn ra tự nhiên (không can

thiệp)

´Nghiên cứu mô tả: Mô tả sự xuất hiện của bệnh, vấn

đề nghiên cứu

´Nghiên cứu phân tích: Phân tích mối liên quan giữa

tình trạng sức khỏe và các yếu tố phơi nhiễm, nguy

cơ

Nghiên cứu mô tả (Descriptive study)

´ Nghiên cứu hình thái xuất hiện của bệnh/ hiện

tượng sức khỏe có liên quan đến các yếu tố

Mục đích của nghiên cứu mô tả

´Mô tả một bệnh/ hiện tượng sức khỏe

´Đánh giá chiều hướng của sức khoẻ cộng đồng, so

sánh giữa các vùng trong một nước hay giữa các

nước

´Cung cấp cơ sở cho việc lập kế hoạch và đánh giá

các dịch vụ y tế chăm sóc sức khoẻ

´Xác định vấn đề cần nghiên cứu, hình thành giả

thuyết cho các nghiên cứu phân tích tiếp theo

Ưu, nhược điểm của nghiên

cứu mô tả

´Ưu điểm

´Ít tốn kém về thời gian và kinh tế so với các

nghiên cứu phân tích

´Là một chiến lược thiết kế nghiên cứu phổ biến

nhất trong y học

´Nhược điểm

´Không có khả năng kiểm định các giả thuyết

Thiết kế nghiên cứu mô tả

´Nghiên cứu tương quan (correlation study): Nghiên

cứu các hình thái của bệnh trong quần thể

´Báo cáo bệnh (case reports) hay đợt bệnh (case

series)

´Nghiên cứu cắt ngang (cross- sectional study)

Nghiên cứu tương quan

´ Nghiên cứu tương quan mô tả mối liên quan

của bệnh với một số yếu tố mà ta quan tâm

Nghiên cứu tương quan

Nghiên cứu tương quan

Nghiên cứu tương quan

´Thường là bước đầu tiên trong điều tra mối liên quan

giữa phơi nhiễm và bệnh (gợi ý hình thành giả

thuyết), nhưng không có khả năng nối liền giữa phơi

nhiễm và bệnh ở từng cá thể riêng biệt

´Nhanh, ít tốn kém

´Thường sử dụng các thông tin sẵn có

´Thiếu khả năng kiểm soát các yếu tố nhiễu

Nghiên cứu cắt ngang

Phổ biến nhất trong các nghiên cứu cộng đồng

´Nhanh, ít tốn kém

´Khảo sát nhiều yếu tố phơi nhiễm cùng lúc

´Giúp hình thành giả thuyết

´Tính được tỷ lệ hiện mắc

´Tính được tỷ suất chênh thể hiện mối liên quan giữa

yếu tố kết quả và yếu tố phơi nhiễm

Trong nhiều trường hợp, không thể xác định được

bệnh xảy ra do phơi nhiễm hay phơi nhiễm chỉ là hậu

quả của bệnh

Nghiên cứu cắt ngang

Nghiên cứu phân tích

´Nghiên cứu bệnh chứng (Case control

study)

´Nghiên cứu thuần tập (cohort study)

Nghiên cứu bệnh chứng

• Cỡ mẫu nhỏ hơn so với

nghiên cứu cắt ngang và

thuần tập

• Đảm bảo y đức

• Khó tìm nhóm chứng (sai số lựa chọn)

• Sai số nhớ lại

• Sai lệch phỏng vấn (kỹ hơn với một số đối tượng)

• Khó kiểm soát yếu tố nhiễu

• Yếu tố phơi nhiễm có thể không xảy ra trước khi mắc bệnh

• Khó biết cơ chế gây bệnh

Nghiên cứu thuần tập

Nghiên cứu thuần tập

Nghiên cứu thuần tập

´Nghiên cứu một nhóm người có chung một

đặc điểm (nghề nghiệp, sức khỏe…)

´Nghiên cứu bắt đầu với 2 nhóm: phơi nhiễm

và không phơi nhiễm

´Theo dõi tương lai

´Ít sai lệch so với nghiên cứu bệnh chứng

´Cần theo dõi lâu dài

Ưu điểm của nghiên cứu thuần

tập

´ Mô tả được toàn bộ tiến trình

´ Tính được nguy cơ tương đối

´ Tính được tần suất mới mắc

´ Liên hệ thời gian rõ rệt giữa phơi nhiễm và bệnh

´ Có thể biết được nhiều kết cục của một phơi

´ Mất dấu theo dõi

´ Phơi nhiễm có thể thay đổi

So sánh các nghiên cứu theo

thời điểm

Loại thiế kế

nghiên cứu Quá khứ Hiện tại Tương lai

Cắt ngang Phơi nhiễmKết quả

Thuần tập tiến

Thuần tập hồi

cứu Phơi nhiễm Kết quả

Bệnh chứng Phơi nhiễm Kết quả

Áp dụng các thiết kế nghiên

cứu quan sát

Tương quan

Cắt ngang

Bệnh chứng

Thuần tập

Điều tra bệnh hiếm ++++ - +++++

-Điều tra các nguy cơ

Kiểm định nhiều mặt

của yếu tố nguy cơ + ++ - +++++

Xem xét liên quan

-Thiết kế nghiên cứu

Nghiên cứu can thiệp

´ Nghiên cứu can thiệp phòng bệnh

´ Nghiên cứu thử nghiệm:

´Thử nghiệm cộng đồng

´Thử nghiệm lâm sàng

Can thiệp phòng bệnh

´ Thử nghiệm được tiến hành trên cộng đồng

nhằm phòng ngừa bệnh xuất hiện trong cộng

đồng

´ Đối tượng nghiên cứu: dân cư nói chung

´ Có nhiều cách để tiến hành thiết kế nghiên cứu

´ Có giá trị và phổ biến nhất là can thiệp cộng đồng

có đối chứng

´ Đơn giản và dễ thực hiện nhất là can thiệp trước

-sau

Thử nghiệm cộng đồng

´Thử nghiệm được tiến hành tại thực địa

nhằm can thiệp vào một yếu tố nguy cơ nhất

định để phòng bệnh cấp I hoặc chuyển sang

phòng bệnh cấp II sau khi sàng lọc

Thử nghiệm lâm sàng

´Tiến hành trong bệnh viện: so sánh hiệu quả

điều trị của 2 hay nhiều phương pháp điều

trị

´Có nhiều cách tiến hành:

´Ngẫu nhiên hoặc không ngẫu nhiên

´Có đối chứng hoặc không đối chứng

´Thử nghiệm lâm sàng được đánh giá cao là

thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có đối

chứng (Randomized control trial)

Thử nghiệm lâm sàng

Thử nghiệm ngẫu nhiên

´Là thử nghiệm lâm sàng mà các phác đồ

điều trị được chỉ định một cách ngẫu nhiên

´Thường được tiến hành bằng máy tính

-phần mềm sẽ định ra đối tượng nghiên cứu

hoặc là thuộc nhóm sử dụng phác đồ điều trị

mới hoặc phác đồ chuẩn mực Ngay cả bản

thân người nghiên cứu lẫn bác sĩ đều không

biết trước phác đồ nào sẽ được chỉ định

´Phương pháp này nhằm đảm bảo rằng một

số yếu tố liên quan và sự lựa chọn của con

người hoặc mọi thiên kiến không ảnh hưởng

tới kết quả thử nghiệm hoặc làm cho kết quả

thử nghiệm kém tin cậy

Thử nghiệm lâm sàng

´Thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có đối chứng

(RCT) được coi là tiêu chuẩn vàng để đánh giá các

can thiệp hoặc chăm sóc sức khỏe

´Các dạng so sánh thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên

có đối chứng:

§ Thử nghiệm vượt trội hơn (Superiority trials)

§ Thử nghiệm tương đương (Equivalence trials)

§ Thử nghiệm không thấp kém hơn (Non-inferiority

trials)

Thử nghiệm vượt trội hơn

(Superiority trials)

´ Thử nghiệm vượt trội nhằm chứng minh rằng

phương pháp điều trị mới hiệu quả hơn phương

pháp điều trị tiêu chuẩn theo quan điểm thống kê

hoặc theo quan điểm lâm sàng

´ Giả thiết không tương ứng là: phương pháp điều

trị mới không hiệu quả hơn nhóm đối chứng về

lâm sàng/ thống kê học.

´ Thiết kế vượt trội hơn bao gồm thử nghiệm vượt

trội hơn về thống kê và thử nghiệm vượt trội hơn

về lâm sàng.

Thử nghiệm tương đương

(Equivalence trials)

´Mục tiêu nghiên cứu này là xác định phương pháp

điều trị mới và phương pháp điều trị tiêu chuẩn có

hiệu quả tương đương nhau

´Giả thiết không: cả hai phương pháp điều trị khác

nhau về mặt lâm sàng

Thử nghiệm không thấp kém

hơn (Non-inferiority trials)

´Thử nghiệm không thấp kém hơn được thực hiện

để chứng minh phương pháp điều trị mới là hiệu

quả nhưng không cần thiết phải vượt trội hơn khi

so sánh với phương pháp điều trị tiêu chuẩn

´Giả thiết không tương ứng: phương pháp điều trị

mới không hiệu quả hơn so với nhóm chứng về

mặt lâm sàng

Thứ bậc giá trị các nghiên cứu

Phân tích gộp (meta analysis) Tổng quan có hệ thống (Systematic review) Thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có đối chứng

(RCT) Nghiên cứu thuần tập Nghiên cứu bệnh chứng Nghiên cứu cắt ngang Nghiên cứu loạt bệnh phổ biến Nghiên cứu tương quan, ca bệnh, chùm bệnh hiếm Nghiên cứu thực nghiệm trên động vật

Trân trọng cảm ơn!