Liệu pháp gien trị thành công chứng suy giảm miễn dịch ppt

Liệu pháp gien trị thành công chứng suy giảm miễn dịch Bốn em bé mắc chứng suy giảm miễn dịch kết hợp cấp tại Anh đã được điều trị thành công bằng liệu pháp gien.. Nếu không được điều

Liệu pháp gien trị thành công chứng suy giảm miễn dịch

Bốn em bé mắc chứng suy giảm miễn dịch

kết hợp cấp tại Anh

đã được điều trị thành công bằng liệu pháp gien Hiện các em rất khỏe mạnh và không

có biểu hiện gì về tác dụng phụ nghiêm

trọng

Rhys

Evans là

em bé

đầu tiên

được

điều trị

bằng

liệu

pháp

gien

Chứng suy giảm miễn dịch kết hợp cấp (Severe combined

immunodeficiency hay SCID)

được truyền từ bố mẹ sang con thông qua nhiễm sắc thể X Đây

là một chứng bệnh hiếm, chỉ ảnh hưởng tới các bé trai với tỷ lệ

1/50.000 ca sinh sống tại Anh Nếu không được điều trị, trẻ em mắc SCID buộc phải sống trong các lồng kính bảo vệ nhằm tránh các căn bệnh nhiễm trùng nguy hiểm tới tính mạng Nói cách

khác, cơ thể các em mất khả

năng chống nhiễm trùng

Phần lớn bệnh nhân có thể được chữa lành bằng cấy ghép tủy

xương hoặc tế bào gốc của một người khác Tuy nhiên, rất khó

tìm được người cho tủy hoặc tế bào gốc phù hợp; hơn nữa, vì

bệnh nhân quá ốm yếu nên không thể chịu được kiểu điều trị trên

Trong những năm gần đây, các

nhà nghiên cứu đã sử dụng liệu pháp gien để điều trị cho một số trẻ em mắc SCID, trong đó có em

bé đầu tiên tại Anh là Rhys

Evans Hiện Rhys Evans vẫn

khỏe mạnh và vừa kỷ niệm sinh nhật lần thứ tư Tuy nhiên, hai trẻ

em được điều trị bằng liệu pháp gien tại Bệnh viện Necker (Paris)

đã mắc bệnh bạch cầu, khiến các nhà nghiên cứu lo ngại

Mới đây, TS Adrian Thrasher và đồng nghiệp thuộc Viện Sức

khỏe Trẻ em London thông báo,

đã điều trị thành công cho bốn bé trai mắc SCID Họ đưa một

phiên bản khỏe mạnh của gien

đột biến gây SCID vào cơ thể

bệnh nhân thông qua một vi-rút bạch cầu Thậm chí, hai trong số những bệnh nhân này đã có thể ngừng uống thuốc Cả bốn bệnh nhân đều không có dấu hiệu mắc

ung thư Tuy nhiên, các em vừa mới được điều trị nên bác sĩ vẫn chưa xác định rõ những nguy cơ

có thể mắc phải

Theo TS Bobby Gaspar, lợi thế của liệu pháp gien là sử dụng tế bào của chính bệnh nhân nên

tránh được nguy cơ đào thải

Ngoài ra, bệnh nhân cũng không phải sử dụng liệu pháp hóa học Ông nói: ''Chúng tôi hy vọng

thành công này sẽ mở đường cho việc ứng dụng liệu pháp gien

trong việc điều trị các chứng rối loạn di truyền khác, chẳng hạn như bệnh hồng cầu liềm''