Tạo hệ miễn dịch mới bằng liệu pháp gien Liệu pháp gien vừa được sử dụng thành công để điều trị cho một bé trai bốn tuổi không có hệ miễn dịch, các... Mustaf hiện đang đi nhà trẻ như
Trang 1Tạo hệ miễn dịch
mới bằng liệu
pháp gien
Liệu pháp gien vừa được sử dụng thành công để điều trị cho một bé trai bốn tuổi
không có hệ miễn dịch, các
Trang 2nhà khoa học Anh tuyên bố sáng nay 11/3
Mustaf hiện đang đi nhà trẻ như bao trẻ em bình thường
khác
Bé Mustaf bị Ada-SCID, một chứng rối loạn miễn dịch
Trang 3hiếm, đe doạ tới tính mạng
Chứng rối loạn này lại chỉ là một trong một số chứng suy
giảm miễn dịch kết hợp
nghiêm trọng (Severe
Combined Immunodeficiency
- SCID) do lỗi gien gây ra Trẻ mắc SCID được gọi là ''trẻ em bong bóng'', vì các em phải
sống trong lồng bảo vệ để
tránh nhiễm trùng
Ada-SCID là chứng rất khó
điều trị Nó xuất hiện khi cơ
thể thiếu một loại enzyme
giúp tế bào loại bỏ các sản
Trang 4phẩm phụ độc hại Không có enzyme này, chất độc sẽ tích
tụ và tiêu diệt tế bào miễn
dịch Đây là lần đầu tiên các chuyên gia Anh điều trị thành công một ca Ada-SCID
Để điều trị cho Mustaf, các
chuyên gia đã tách tế bào gốc
từ tuỷ xương của em Sau đó,
họ dùng một virus vô hại để
đưa vào những tế bào này một phiên bản gien khoẻ mạnh đã được sửa chữa Tại đây, các tế bào gốc bắt đầu sinh sôi Do tế bào gốc tuỷ xương tạo ra mọi
Trang 5loại tế bào khác trong máu và
hệ miễn dịch nên các tế bào
được tiêm vào cơ thể tạo ra hệ miễn dịch hoạt động đúng
chức năng Năm tuần sau khi được điều trị, Mustaf đã ra
viện trong điều kiện sức khoẻ tốt