Bài viết trình bày xác định đặc điểm điều trị xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch mới chẩn đoán ở trẻ em tại khoa Huyết học-Ung bướu, Bệnh viện Nhi Đồng 2 từ tháng 6/2020 đến 5/2021. Đối tượng và phương pháp nghiên cứu: Theo dõi 100 ca bệnh nhi nhập Khoa Huyết học - Ung bướu tại bệnh viện Nhi Đồng 2 được chẩn đoán mới mắc xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch từ 01/6/2020 đến hết 30/5/2021 thỏa tiêu chí chọn vào và tiêu chí loại ra.
Trang 1KẾT QUẢ ĐIỀU TRỊ VÀ DIỄN TIẾN TRONG 3 THÁNG
CỦA BỆNH NHI XUẤT HUYẾT GIẢM TIỂU CẦU MIỄN DỊCH MỚI CHẨN ĐOÁN
TẠI BỆNH VIỆN NHI ĐỒNG 2 TỪ THÁNG 6/2020 ĐẾN 5/2021
Trần Ngọc Huy Hoàng 1 , Bùi Quang Vinh 2
TÓM TẮT
Đặt vấn đề: Hiện nay, điều trị xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch (XHGTCMD) mới chẩn đoán đã có
nhiều cập nhật và đồng thuận dựa trên việc hiểu rõ hơn cơ chế bệnh sinh Việc phân mức độ xuất huyết thời điểm chẩn đoán giúp định hướng chọn lựa phương pháp điều trị phù hợp giữa điều trị không dùng thuốc và can thiệp thuốc Corticoid và Immunoglobulin truyền tĩnh mạch (IVIG) là các thuốc được sử dụng nhiều nhất trong điều trị XHGTCMD, đánh giá hiệu quả sau điều trị trong 3 tháng đầu là một vấn đề cần được hiểu rõ hơn nữa
Mục tiêu: Xác định đặc điểm điều trị XHGTCMD mới chẩn đoán ở trẻ em tại khoa Huyết học-Ung bướu,
Bệnh viện Nhi Đồng 2 từ tháng 6/2020 đến 5/2021
Đối tượng và phương pháp nghiên cứu: Theo dõi 100 ca bệnh nhi nhập Khoa Huyết học - Ung bướu tại
bệnh viện Nhi Đồng 2 được chẩn đoán mới mắc XHGTCMD từ 01/6/2020 đến hết 30/5/2021 thỏa tiêu chí chọn vào và tiêu chí loại ra
Kết quả: 100 bệnh nhi (61 nam và 39 nữ) với tuổi có trung vị là 6,32 tháng (IQR: 2,1-37,6), trong đó có
75% xuất huyết nhẹ 16% trung bình và 9% nặng; có 4% trẻ điều trị không thuốc, 76% trẻ điều trị với prednison đường uống, 32% trẻ có dùng Methylprednisolon đường tĩnh mạch và 20% trẻ điều trị với IVIG Tỉ lệ đáp ứng hoàn toàn ở tuần thứ 1 của nhóm điều trị với Prednison uống là 56,6%, Methylprednisolon tĩnh mạch là 59,4% và với IVIG là 55% Tỉ lệ tái nhập viện trong 3 tháng đầu ở nhóm Prednison uống là 10,5%, Methylprednisolon tĩnh mạch là 21,8% và với IVIG là 10% SLTC thời điểm xuất viện ở ca 3 nhóm đều ở mức
an toàn
Kết luận: Không có sự khác biệt về SLTC tại thời điểm xuất viện trong việc điều trị khởi đầu IVIG so với các
thuốc khác (Methylprednison và/hoặc prednison) Tỷ lệ tái nhập viện là tương đương giữa các thuốc điều trị khởi đầu Có 12% cần tái nhập viện trong 3 tháng đầu, trong đó 41,2% là trong tháng đầu tiên
Từ khóa: xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch, Corticoid, Methylprednisolon, IVIG
ABSTRACT
TREATMENT RESULTS AND 3-MONTH PROGRESS
OF NEWLY DIAGNOSED IMMUNE THROMBOCYTOPENIA PATIENTS
AT CHILDREN'S HOSPITAL 2 FROM JUNE 2020 TO MAY 2021
Tran Ngoc Huy Hoang, Bui Quang Vinh
* Ho Chi Minh City Journal of Medicine * Vol 26 - No 1 - 2022: 367-373
Background: Currently, the treatment of newly diagnosed Immune Thrombocytopenia (ITP) has many
updates and consensus based on a better understanding of the pathogenesis The classification of bleeding severity
at the time of diagnosis helps to guide the choice of appropriate treatment between non-pharmacological treatment and drug intervention Intravenous Corticosteroids and Immunoglobulins (IVIG) are the most used measures in the treatment of ITP and evaluating the effectiveness after treatment in the first 3 months is a matter of concern
Tác giả liên lạc: PGS.TS Bùi Quang Vinh ĐT: 0903719200 Email: buiquangvinh@ump.edu.vn
Trang 2Object: Determination of treatment characteristics of newly diagnosed ITP in children at the Department of
Hematology-Oncology, Children's Hospital 2 from June 2020 to May 2021
Methods: Follow-up of 100 cases of pediatric patients admitted to the Department of Hematology -
Oncology at Children's Hospital 2 who were newly diagnosed with ITP from June 1, 2020, to the May 30, 2021, meeting the inclusion and exclusion criteria
Results:100 pediatric patients (61 males and 39 females) with a median age of 6.32 months (IQR: 2.1-37.6) were graded for bleeding at admission: 75% have mild bleeding 16% moderate bleeding and 9% severe bleeding; 4% of children received no-drug treatment, 76 % of children treated with oral prednisone, 32% of children receiving intravenous methylprednisolone and 20% of children treated with IVIG The complete response rate at first week of the treatment group with oral prednisone was 56.6%, intravenous methylprednisolone was 59.4% and with IVIG was 55% The rate of re-hospitalization in the first 3 months was 10.5% with oral prednisone, 21.8% with intravenous methylprednisolone, and 10% with IVIG PLTs at the time of discharge in 3 groups were all at safe levels
Conclusion: There was no difference in platelet count at discharge in the initial IVIG treatment compared
with other agents (Methylprednisone and/or prednisone) Re-hospitalization rates were comparable among the initiating agents 12% need re-hospitalization in the first 3 months, of which 41.2% are in the first month
Keyword: immune thrombocytopenia, Corticoid, Methylprednisolon, IVIG
ĐẶT VẤN ĐỀ
Xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch
(XHGTCMD) là một bệnh huyết học thường gặp
đặc trưng bởi tình trạng giảm số lượng tiểu cầu
đơn độc (thấp hơn 100 x 109/L) bên cạnh việc
bình thường về số lượng bạch cầu và
hemoglobin(1)
Đây là một trong những bệnh rối loạn xuất
huyết mắc phải thường gặp nhất trong các bệnh
về máu và cơ quan tạo máu, đứng đầu trong các
bệnh rối loạn cầm máu(2)
Bệnh có thể để lại nhiều biến chứng nặng nề
do số lượng tiểu cầu giảm như xuất huyết niêm
mạc nặng, xuất huyết tiêu hóa, xuất huyết nội sọ,
thậm chí gây tử vong(3)
Chúng tối tiến hành nghiên cứu đánh giá
hiệu quả của các thuốc điều trị hiện tại theo phác
Và với thời gian theo dõi trong 3 tháng, mong
muốn biết được hiệu quả cũng như tỉ lệ tái nhập
viện ở từng nhóm điều trị thuốc
Mục tiêu
Xác định tỷ lệ hoặc trung bình các đặc điểm
dịch tễ, lâm sàng và cận lâm sàng lúc chẩn đoán
Xác định tỷ lệ hoặc trung bình các đặc điểm
điều trị XHGTCMD theo phác đồ BV Nhi Đồng
2 và tỉ lệ đáp ứng sau điều trị
Xác định tỉ lệ tái phát trong 3 tháng đầu điều trị
ĐỐI TƯỢNG – PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU Đối tượng nghiên cứu
Các bệnh nhi nhập Khoa Huyết học - Ung bướu tại bệnh viện Nhi Đồng 2 được chẩn đoán mới mắc XHGTCMD từ 01/6/2020 đến hết 30/5/2021
Tiêu chí chọn vào
Bệnh nhi thỏa tất cả các tiêu chuẩn sau: (1) Số lượng tiểu cầu ở máu ngoại vi <100 x
109/L
(2) Thời điểm nhập viện không có nguyên nhân hoặc bệnh lý nền cụ thể gây ra tình trạng giảm tiểu cầu
(3) Được chẩn đoán XHGTCMD lần đầu
Tiêu chí loại ra
(1) Bệnh nhân là XHGTCMD thứ phát sau bệnh lý ác tính (như suy tủy, leukemia…), sốt xuất huyết, nhiễm trùng huyết, bệnh tự miễn phát hiện trong quá nằm viện
(2) Bệnh nhân có các dị tật bẩm sinh (do không thể loại trừ có bất thường đáp ứng miễn dịch hay nằm trong các hội chứng bẩm sinh liên quan giảm tiểu cầu
Trang 3(3) Thân nhân bệnh nhi không đồng ý tham
gia nghiên cứu
Phương pháp nghiên cứu
Thiết kế nghiên cứu
Nghiên cứu mô tả cắt ngang tiến cứu
Cỡ mẫu
Cỡ mẫu cho trung bình: N=81 ca
Cỡ mẫu cho tỷ lệ: N ≥97 ca => Vậy cỡ mẫu
chung là ≥97 ca
Định nghĩa các biến số chính
- Mức độ xuất huyết:
(1) Nhẹ: xuất huyết da
(2) Trung bình: xuất huyết niêm mạc như
mắt, mũi, họng, nướu rang
(3) Nặng: xuất huyết nội hoặc nghi ngờ xuất
huyết não hoặc xuất huyết niêm mạc có mất
máu ra ngoài, nhiều nơi, kéo dài
- SLTC giảm: <100 x 109/L
- Mức độ giảm TC:
(1) Nhẹ: 50-100 x 109/L
(2) Trung bình: 20-50 x 109/L
(3) Nặng: <20 x 109/L
- Mức độ thiếu máu dựa vào Hemoglobin
(WHO):
(1) Thiếu máu nhẹ: Hb: >9 g/dL
(2) Thiếu máu vừa: Hb: 6-9 g/dL
(3) Thiếu máu nặng: Hb: <6 g/dL
- Đáp ứng theo SLTC:
(1) Đáp ứng hoàn toàn: SLTC >100 x 109/L
(2) Có đáp ứng: SLTC >30 x 109/L nhưng <100
x 109/L và/hoặc gấp đôi so với ngưỡng ban đầu
(3) Không đáp ứng: SLTC < 30 x 109/L hoặc
<2 lần so với ngưỡng ban đầu hay còn xuất
huyết
- Bệnh nhi XHGTCMD được điều trị theo
mức độ XH:
(1) Nhẹ: Prednisone uống liều 2mg/kg/ngày
đến khi tiểu cầu 50-100 x 109/L, ngưng xuất
huyết thì giảm liều 1mg/kg/ngày trong 1 tuần,
tiếp tục giảm liều và ngưng sau 4 tuần Nếu xuất
huyết nặng lên, chuyển sang Methylprednisolon truyền tĩnh mạch, sau 24 giờ nếu vẫn không đáp ứng truyền IVIG và/hoặc truyền tiểu cầu Ngoài
ra cần cho bệnh nhi nghỉ ngơi tại chỗ, tránh va chạm, không dùng aspirin, không tiêm bắp (2) Trung bình: khởi đầu bằng Methylprednisolon đường tĩnh mạch liều 30mg/kg /ngày x 3 ngày, ngưng xuất huyết thì Prednisone uống liều 2mg/kg/ngày, giảm liều dần và ngưng sau 4 tuần Nếu xuất huyết nặng lên can thiệp như xuất huyết mức độ nặng với truyền IVIG và/ hoặc truyền tiểu cầu
(3) Nặng: Methylprednisolon đường tĩnh mạch liều 30mg/kg/ngày x 3 ngày, kết hợp các phương pháp với mức độ ưu tiên sau:
• IVIG: liều 0,8-1g/kg/ngày x 1 liều
• Truyền tiểu cầu: 1 đơn vị TC đậm đặc cho 5-7 kg cân nặng cho mỗi lần truyền
• Truyền hồng cầu lắng: lượng máu cần truyền 10-15 ml/kg cân nặng
• Phối hợp cầm máu tại chỗ (tại các vị trí có thể cầm máu): khi có chảy máu mũi, chảy máu răng, vết thương không tự cầm máu
Xử lý số liệu
Bệnh án mẫu được lưu trữ bằng REDCap, Microsoft Excel và phân tích bằng phần mềm IBM SPSS Statistics 20
Các biến số định tính được mô tả bằng bảng phân phối tần số và tỉ lệ phần trăm Các biến số định lượng được mô tả bằng số trung bình ± độ lệch chuẩn nếu có phân phối chuẩn, hoặc mô tả trung vị - khoảng tứ vị nếu không có phân phối chuẩn Biến định tính được tính tỉ lệ %
Dùng phép kiểm T test hai nhóm phương sai không đồng nhất để so sánh trung bình 2 biến số định lượng Biến rời được tính tỉ lệ % Để so sánh các tỉ lệ trong bảng 2x2 dùng phép kiểm χ2 (Chi-square), nếu giá trị kỳ vọng của tất cả 4 ô trong bảng 2x2 đều ≥ 5 Nếu giả định trên không thỏa thì thực hiện phép kiểm chính xác Fisher
Trình bày kết quả số liệu dưới hình thức bảng và biểu đồ bằng chương trình Word 2016
Trang 4và Excel 2016 Lấy ngưỡng có ý nghĩa thống kê
là p <0,05
Y đức
Nghiên cứu đã được thông qua Hội đồng Y
đức của Bệnh viện Nhi Đồng 2, số
744/NĐ2-CĐT, ngày 29 tháng 6 năm 2020
KẾT QUẢ
Đặc điểm dịch tễ, lâm sàng, cận lâm sàng
Tổng cộng có 100 bệnh nhân, nam nhiều hơn
nữ (61% so với 39%), tuổi trung vị là 6,3 tháng,
chủ yếu 1-12 tháng tuổi 59,0% (Bảng 1) Có 21%
trẻ có tiền sử viêm đường hô hấp trên trước khi
mắc bệnh XHGTCMD Thời gian từ lúc có triệu
chứng xuất huyết đến khi nhập viện trung vị là 2
ngày Lý do khiến trẻ nhập viện đều là do xuất
huyết trong đó chủ yếu xuất huyết tự nhiên
(95%), và mức độ nhẹ (75%), chỉ 9,0% xuất huyết
nặng
Số lượng tiểu cầu trung bình lúc nhập viện là
có trung vị là 12 x 109/L Tỷ lệ trẻ giảm tiểu cầu
nặng dưới 10 x 109/L chiếm đa số (41%) Có 42
trẻ < 12 tháng có SLTC dưới 20 x 109/L, trong đó
dưới 10 x 109/L là 22 trẻ
Hemoglobin lúc nhập viện có số trung vị là
11, trong đó 53% trẻ trong nghiên cứu không bị
thiếu máu, có 2 trường hợp thiếu máu nặng phải
truyền HC lắng
Bạch cầu lúc nhập viện có trung bình là 10,15
± 5,07, không ghi nhận trường hợp nhiễm trùng
huyết trong quá trình nhập viện điều trị
Bảng 1 Đặc điểm dịch tễ học, lâm sàng và cận lâm
sàng lúc nhập viện (N=100)
Tuổi (tháng) 6,32 (2,1; 37,6)
Nhóm tuổi
<12 tháng 59 (59,0)
1 - 5 tuổi 29 (29.0)
>5 tuổi 12 (12,0) Giới (%)
Nơi sống Thành phố HCM 29 (29,0)
Tỉnh/TP khác 71 (71,0)
Văn hóa người nuôi dưỡng:
Dưới cấp 2 Trên cấp 2
32 (32,0)
68 (68,0) Tiền căn trong 6 tuần:
Viêm đường hô hấp trên
Sốt Tiêm chủng
21 (21,0)
8 (8,0)
14 (14,0) Thời gian từ lúc có triệu chứng đến khi
nhập viện (ngày) 2 (1,2; 3,5) Mức độ XH nhập viện
Nhẹ Trung bình Nặng
75 (75,0)
16 (16,0)
9 (9,0) Cận lâm sàng lúc nhập viện
Bạch cầu WBC (x109/L) Hemoglobin
Số lượng tiểu cầu (x109/L)
10,15 ± 5,07
11 (10; 12)
12 (5; 19)
*n (%) hay TB ± ĐLC hay trung vị (25%; 75%)
Điều trị và diễn tiến
Bảng 2 Đặc điểm điều trị và diễn tiến tái nhập viện
trong 3 tháng đầu (N=100)
Điều trị đặc hiệu IVIG Corticoid TM Corticoid uống Theo dõi (không thuốc)
20 (20,0)
32 (32,0)
76 (76,0)
4 (4,0) Điều trị triệu chứng
Truyền tiểu cầu Truyền hồng cầu lắng Cầm máu
4 (4,0)
2 (2,0)
2 (2,0) Đáp ứng điều trị
Đáp ứng hoàn toàn
Có đáp ứng Không đáp ứng
59 (59,0)
26 (26,0)
15 (15,0) Thời gian nằm viện (ngày)
IVIG Corticoid TM Corticoid uống Tất cả
5 (4,7; 8,1)
5 (5,1; 7,2)
6 (5,7; 7,1)
6 (4,25; 7) Diễn tiến trong 3 tháng đầu
Tái Nhập viện (n=12)
Do SLTC thấp
Do xuất huyết niêm mới Dùng thuốc điều trị lại Corticoid uống Corticoid tĩnh mạch IVIG
12 (100,0)
5 (41,7)
7 (58,3)
12 (100,0)
3 (25,0)
1 (8,3)
* n (%) hay TB ± ĐLC hay trung vị (25%; 75%)
Có 4,0% bệnh nhi XHGTCMD mới chẩn đoán với mức độ xuất huyết nhẹ được điều trị bằng corticoid uống, những bệnh nhi không đáp
Trang 5ứng điều trị và/hoặc có xuất huyết mới sẽ được
chuyển phác đồ điều trị IVIG hoặc corticoid tĩnh
mạch Trong đó, 76,0% dùng corticoid uống,
32,0% dùng corticoid tĩnh mạch, và 20,0% dùng
IVIG (Bảng 2)
Có 85% bệnh nhi đáp ứng với điều trị ban
đầu theo mức độ xuất huyết, trong đó có 15%
không đáp ứng điều trị, các bệnh nhi này tiếp
tục được sử dụng thuốc Methylprednisolon tĩnh
mạch và/hoặc kết hợp IVIG
Thời gian nằm viện của 100 bệnh nhi có số
trung vị là 6 ngày Sau khi xuất viện, bệnh nhi
tiếp tục điều trị predinison uống ngoại trú, giảm
liều rồi ngưng sau 4 tuần Có 12/72 ca ca tái nhập
viện trong vòng 3 tháng, trong đó có 7 ca (58,3%)
do có xuất huyết niêm mạc mới, 5 ca (41,7%)
được phát hiện có tiểu cầu thấp dưới 20 x 109/L trong quá trình tái khám
So sánh đặc điểm điều trị IVIG với không điều trị IVIG
Tuổi chẩn đoán, giới, tiền căn nhiễm trùng
và số lượng tiểu cầu lúc chẩn đoán giữa nhóm điều trị IVIG và các phương pháp khác không
có sự khác biệt có ý nghĩa thống kê (p >0,05) SLTC thời điểm xuất viện ở nhóm không dùng IVIG cao hơn nhóm dùng corticoid đường uống đơn thuần, tuy nhiên sự khác biệt không
có ý nghĩa thống kê (p >0,05) Tỷ lệ đáp ứng, nguy cơ tái nhập viện trong 3 tháng giữa 2 nhóm không có sự khác biệt có ý nghĩa thống
kê (p >0,05) (Bảng 3)
Bảng 3 So sánh điều trị IVIG và các thuốc điều trị khác (N=100)
Tuổi (tháng)
>0,05
Giới:
Nam
Nữ
12 (60,0)
8 (40,0)
49 (61,3)
Tiền căn trong 6 tuần
Bạch cầu (x10 9
SLTC (x109/L)
Lúc chẩn đoán
Xuất viện
15 (9,41; 25,19) 144,5±89,8
11 (10,12; 13,98) 156,1 ± 81,8
0,19 0,58 Đáp ứng sau 7 ngày
Đáp ứng hoàn toàn
Có đáp ứng
Không đáp ứng
11 (55,0)
7 (35,0)
2 (10,0)
48 (60,0)
19 (23,8)
13 (16,2)
0,53 Tái nhập viện trong 3 tháng
Có Không
2 (10,0)
18 (90,0)
10 (12,5)
70 (87,5) >0,05
Yếu tố liên quan với tái nhập viện
Bảng 4 so sánh hai nhóm tái nhập viện và
không tái nhập viện (72 bệnh nhân) Mức độ
xuất huyết trung bình – nặng (41,6%) ở nhóm tái
nhập viện cao hơn so với nhóm không tái nhập
viện (21,6%), tuy nhiên sự khác biệt không có ý
nghĩa thống kê (p >0,05)
Bảng 4 So sánh đặc điểm các ca tái nhập viện và
không tái nhập viện (N=72)
n=12
Không tái nhập viện n=60
Giá trị P
Tuổi (tháng) 3,7 (3; 46) 6,6 (14; 34) 0,56 SLTC (x109/L)
Lúc mới chẩn đoán Xuất viện
4 tuần
8,57 ± 5,9 206,4 ± 70,6 209,7 ± 33,4
13,9 ± 9,9 152,6 ± 97,2 192,8 ± 79,9
0,19 0,18 0,59
Trang 6Đặc điểm Tái nhập viện
n=12
Không tái nhập viện n=60
Giá trị P
Mức độ XH ban đầu
XH nhẹ 7 (58,3) 47 (78,3)
XH trung bình 4 (33,3) 8 (13,3) 0,20
XH nặng 1 (8,3) 5 (8,3%)
Điều trị ban đầu
Prednison uống
Có
Không
Methylprednisolon
Có
Không
IVIG
Có
Không
8 (66,7)
4 (33,3)
7 (58,3)
5 (41,7)
2 (16,7)
10 (83,3)
44 (73,3)
16 (26,7)
19 (31,7)
41 (68,3)
15 (25)
45 (75)
0,73
0,10
0,72 Không có sự khác biệt về SLTC ở các thởi
điểm và về các phương pháp điều trị khởi đầu
lúc mới chẩn đoán giữa 2 nhóm tái nhập viện và
không tái nhập viện (p >0,05)
BÀN LUẬN
Đặc điểm điều trị xuất huyết giảm tiểu cầu
Có 4% trẻ được theo dõi không dùng thuốc,
cả 4% trẻ này đều đáp ứng điều trị, số lượng tiểu
cầu đều tăng lên hơn 100 x 109/L sau 5 ngày theo
dõi Theo Hiệp hội huyết học Hoa Kỳ (ASH) chỉ
định điều trị dựa trên nguy cơ xuất huyết và số
lượng tiểu cầu đếm, đây là khuynh hướng
thường được sử dụng trên lâm sàng Do đó đối
tượng điều trị là những trẻ: xuất huyết đáng kể
trên lâm sàng, trẻ có tiểu cầu < 10 x 109/L cho dù
chỉ xuất huyết da (những trẻ này luôn có nguy
cơ xuất huyết nghiêm trọng)(4)
Có 76% trẻ được điều trị bằng Prednisone ở
tuần đầu tiên, có 56,6% bệnh nhi đáp ứng hoàn
toàn, SLTC tăng trên 100 x 109/L và không có
xuất huyết mới, 26,3% bệnh nhi có đáp ứng với
mức tiểu cầu tăng trong khoảng 30 - 100 x 109/L,
còn lại 13,2% không đáp ứng với điều trị SLTC
dưới 30 x 109/L hoặc còn xuất huyết mới trên lâm
sàng SLTC thời điểm xuất viện là 156 ± 84,6 x
109/L và tình trạng lâm sàng ổn định Năm 2019
Trần Thị Mạnh cho thấy sau 6 tháng điều trị
bằng corticoid có 80,9% bệnh nhân đáp ứng
hoàn toàn, 2,7% bệnh nhân đáp ứng một phần,
16,4% bệnh nhân không đáp ứng(5)
Có 32% trẻ được điều trị bằng Methylprednisolon, trong số bệnh nhi này có 59,4% bệnh nhi đáp ứng hoàn toàn với điều trị, 31,2% bệnh nhi có đáp ứng và có 9,4% bệnh nhi không đáp ứng với điều trị SLTC thời điểm xuất viện 151,6 ± 85,2 x 109/L và tình trạng lâm sàng
ổn định Năm 2019, trong nghiên cứu của Gungor T, điều trị đầu tay trong nghiên cứu của tác giả là Methylprednisolon với tỷ lệ đáp ứng điều trị là 92%(6)
Có 20% trẻ cần điều trị IVIG, trong đó có 55% bệnh nhi đáp ứng hoàn toàn, 35% bệnh nhi
có đáp ứng, trong đó bệnh nhi có lượng tiểu cầu trung bình sau điều trị IVIG 7 ngày tăng lên mức trung vị 118 x 109/L Có 10% bệnh nhi không đáp ứng SLTC thời điểm xuất viện có trung vị là 128
x 109/L và tình trạng lâm sàng ổn định Năm
2018, trong nghiên cứu của Turhan AB, cho thấy
tỷ lệ đáp ứng với IVIG liều 1 g/kg/ngày là 74% còn với Methylprednisolon liều 30 mg/kg/ngày
là 60%(7) Năm 2017, Bennett CM cho thấy có 28% điều trị không dùng thuốc, 25% cần điều trị IVIG đơn thuần, 26% điều trị corticoid đơn thuần, 3% điều trị anti D đơn thuần, 13% phối hợp corticoid và IVIG, 5% điều trị khác, 59% thuyên giảm(8)
Có 4% trẻ cần truyền tiểu cầu, trong đó có 2
ca cần truyền hồng cầu lắng vì mất máu cấp Các
ca xuất huyết nặng được điều trị phối hợp nhiều loại thuốc ban đầu với mục đích tăng nhanh SLTC và duy trì mức tiểu cầu ổn định Có 2 ca xuất huyết nội so, không ghi nhận trường hợp tử vong trong suốt thời gian nghiên cứu Năm 2018, Zafar H ghi nhận có 31,1% bệnh nhi được điều trị bằng IVIG, tỷ lệ đáp ứng điều trị là 75% Có 29,1% bệnh nhi điều trị prednison, trong đó tỷ lệ đáp ứng điều trị là 76,7% 21,3% bệnh nhi được điều trị Methylprednisolon, trong đó có 72,7% đáp ứng điều trị, 4,9% bệnh nhi kết hợp Methylprednisolon và IVIG, có 100% đáp ứng Tổng quan có 68,9% đáp ứng điều trị(9)
Theo dõi sau xuất viện
Trong nhóm 76 ca được điều trị khởi đầu với predinison đường uống, có 64 ca tái khám và xét
Trang 7nghiệm tại thời điểm 2 tuần sau chẩn đoán,
SLTC thời điểm này có trung vị là 167 x 109/L
(122-223) Thời điểm 4 tuần có 31 ca được xét
nghiệm lại, với SLTC có giá trị trung vị là 201 x
109/L (157-236) Có 8/76 ca (10,5%) trong nhóm
này cần tái nhập viện trong 3 tháng đầu sau
chẩn đoán
Trong nhóm 20 ca điều trị với IVIG, có 19 ca
tái khám và xét nghiệm SLTC vào thời điểm 2
tuần sau chẩn đoán, với trung vị là 173 x 109/L
(107-213) Thời điểm 4 tuần có 12 ca xét nghiệm
lại, với SLTC có giá trị trung vị là 231,5 x 109/L
(130,25-257,25) Có 2/20 ca (10%) trong nhóm này
cần tái nhập viện trong 3 tháng đầu
IVIG có tác dụng nâng tiểu cầu lên nhanh hơn
so với corticoid [12], tuy nhiên nghiên cứu không
có sự khác biệt về tiến triển XHGTCMD dai dẳng
giữa các nhóm điều trị Tổng cộng 12 bệnh nhi
cần tái nhập viện trong 3 tháng, trong đó 5 bệnh
nhi (41,2%) tái nhập viện trong tháng đầu vì xuất
huyết mới và/hoặc số lượng tiểu cầu giảm nặng
Theo tác giả Huỳnh Nghĩa năm 2011 nhóm điều
trị IVIG có tỉ lệ nâng tiểu cầu theo từng mốc thời
gian 24, 48 và 72 giờ cao hơn so với nhóm điều trị
Prednison, sự khác biệt có ý nghĩa thống kê
(p <0,05) Cũng theo tác giả Huỳnh Nghĩa, tỷ lệ
tăng tiểu cầu theo thời gian thời điểm 28 ngày ở 2
nhóm là tương đương nhau, bất chấp số lượng
tiểu cầu khởi đầu điều trị(10)
KẾT LUẬN
Can thiệp điều trị XHGTCMD mới chẩn
đoán cần được cá thể hóa theo mức độ nặng, bao
Can thiệp điều trị XHGTCMD mới chẩn đoán
cần được cá thể hóa theo mức độ nặng, bao gồm
tình trạng xuất huyết và SLTC, để chọn lựa
phương pháp phù hợp, với mục tiêu cân bằng
giữa hiệu quả kiểm soát xuất huyết và giảm biến
chứng có thể có do điều trị quá mức
Trong điều trị các trường hợp nặng, IVIG đã
cho đáp ứng cao với SLTC tăng nhanh trong thời
gian ngắn Do đó, nên xem xét sử dụng IVIG
sớm trong các trường hợp nguy cơ cao kèm tiểu
cầu giảm nặng, hoặc khi cần nâng tiểu cầu lên
nhanh chóng (xuất huyết đe dọa tính mạng, cần phẫu thuật)
Có 41% các trường hợp tái phát xảy ra ở tháng đầu tiên, do đó việc tái khám đầy đủ trong tháng đầu sau xuất viện là bắt buộc, dù lâm sàng
ổn định
TÀI LIỆU THAM KHẢO
1 D'Orazio JA, Neely J, Farhoudi N (2013) "ITP in children:
pathophysiology and current treatment approaches" J Pediatr
Hematol Oncol, 35(1):1-13
tiểu cầu tiên phát ở trẻ em bằng corticosteroid và gamma globulin tại khoa Huyết học lâm sàng bệnh viện Nhi trung
ƣơng năm 2006-2007" Luận Văn Tốt Nghiệp Bác Sĩ Nội Trú,
Trường Đại học Y Hà Nội
Xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch" Y Học Thành Phố Hồ Chí
Minh, 7(1):33-37
in autoimmune thrombocytopenia" Blood Rev, 16(1):7-8
quả điều trị xuất huyết giảm tiểu cầu tiên phát ở trẻ từ 1 tháng
đến 24 tháng tuổi tại bệnh viện Nhi Trung Ương " Y Học Thành
Phố Hồ Chí Minh, 15(4):121-126
6 Güngör T, Bilir ÖA, Çulha VK, et al (2019) "Retrospective evaluation of children with immune thrombocytopenic
purpura and factors contributing to chronicity" Pediatrics &
Neonatology, 60(4):411-16
Two-dose Pulse Methylprednisolon in the Treatment of Acute
Immune Thrombocytopenic Purpura" Medical Bulletin of Sisli
Etfal Hospital, 52(4):279-84
Kuhne T (2018) "Predictors of remission in children with newly diagnosed immune thrombocytopenia: data from the Intercontinental Cooperative ITP Study Group Registry II
participants" Pediatric Blood & Cancer, 65(1):267-36
thrombocytopenic purpura in a tertiary care centre" Pakistan
Journal of Medical Sciences, 34(5):1195-99
10 Huỳnh Nghĩa, Nguyễn Tú Anh (2011) "Đánh giá hiệu quả của Immunoglobulin truyền tĩnh mạch và Prednisone trong điều trị xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch giai đoạn cấp ở trẻ em
tại BV Truyền máu huyết học TP HCM" Y Học Thành Phố Hồ
Chí Minh, 15(4):121-126
11 Bệnh viện Nhi Đồng 2 (2019) Phác đồ điều trị Nhi Khoa 2019
Nhà Xuất Bản Y Học, TP Hồ Chí Minh
12 Hoffman R., Benz E J., Silberstein L et al (2017) Hematology: Basic Principles and Practice.7th ed, chapter 124, pp.1895-1907
Elsevier Inc
Ngày nhận phản biện nhận xét bài báo: 10/02/2022 Ngày bài báo được đăng: 15/03/2022